FDA受理Joenja用于低龄PI3Kδ过度活化综合征补充申请
2026年6月4日，荷兰生物技术公司Pharming Group宣布，美国食品药品监督管理局已正式受理其提交的关于Joenja（通用名：leniolisib,莱尼利西布）的补充新药申请，此次申请旨在寻求批准该药物用于治疗4至11岁的活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征患儿。
Joenja是一种口服、选择性的小分子PI3Kδ抑制剂。该药物通过抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的生产，调节细胞增殖、分化等多项免疫功能，从而针对性地纠正APDS患者因PI3Kδ信号通路过度活跃导致的免疫缺陷与失调。Joenja已于2023年3月获得FDA的首次批准，用于治疗12岁及以上的APDS患者。此次针对低龄儿童群体的补充申请若获批准，Joenja将成为美国首个获批用于4至11岁APDS患儿的靶向治疗方案。
此次补充新药申请的重新提交，是基于一项开放标签、跨国、单臂的III期临床研究数据。该研究专门评估了Joenja在4至11岁APDS患儿中的效果。研究结果显示，在12周的治疗期内，患儿的两个关键临床指标得到了改善：淋巴结病征减轻，同时初始B细胞数量有所增加，这两项变化共同指示了患儿潜在免疫缺陷的纠正过程。研究中所观察到的淋巴增殖改善和免疫表型纠正效果，与此前在青少年和成人患者中报告的结果一致。
在长期扩展研究的数据方面，一项为期一年的中期分析显示，药物具有良好的耐受性。研究数据显示，中位治疗暴露时长为51周时，患者的治疗依从性中位数达到98.7%。在疗效维持方面，与治疗开始时相比，在第252天时，患儿指数淋巴结的乘积和经对数转换后的平均变化为-0.267，相当于淋巴结大小从平均897.1平方毫米降至487.3平方毫米，降幅约为41%。同时，脾脏体积平均减少66.0立方厘米，从242.3立方厘米降至176.3立方厘米，降幅约为25%。在安全性方面，所有治疗期间出现的不良事件均为轻度至中度，未观察到与药物相关的严重不良事件，且没有患者因不良事件而中断治疗。
FDA此前曾在2026年1月30日就该项申请发出完整回复函，主要提出了对低体重患儿潜在药物暴露不足以及生产批次检测分析方法的担忧。Pharming公司在随后的A类会议后调整了申请范围，将此次重新提交的申请限定在体重27公斤及以上的患儿，寻求批准每日两次服用40毫克或50毫克的剂量方案。针对体重低于27公斤的患儿，Pharming计划在2026年下半年提交另一份单独的补充新药申请。FDA已将此次审查的处方药使用者费用法案目标行动日期定为2026年10月24日。
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