KYMBEE(地夫可特片)在美国上市用于5岁及以上杜氏肌营养不良症

2025年12月1日，KYMBEE™（deflazacort,地夫可特片）正式在美国上市，该药品为品牌仿制药，适应症为治疗5岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者。与此同时，另一款特色产品VIGAFYDE®（vigabatrin）口服溶液于11月亮相加利福尼亚州迪士尼乐园度假村举办的癫痫认知与教育博览会，该博览会是全球规模最大的癫痫专家、患者及护理人员聚会活动之一。相关支持项目在推进患者支持服务的同时，也在儿科神经领域进一步扩大影响力。

KYMBEE™早在2025年1月便获得批准，此次上市依托支持承诺®计划（Promise of Support® Program）推出，为美国本土生产药品，配套的综合支持计划旨在缓解该药品在处方开具及获取过程中相关的诸多挑战。

除KYMBEE™的上市进展外，VIGAFYDE®持续展现出强劲的市场潜力。在11月全国癫痫认知月期间，VIGAFYDE®受邀参与加利福尼亚州迪士尼乐园度假村举办的癫痫认知与教育博览会。其专属吉祥物——友好的紫色龙Viggy，与专业制药销售团队一同，通过教育资料及适合儿童的活动，与患者、家属、医疗专业人员及倡导者展开互动，以此提高公众对癫痫及罕见病护理的认知与支持。

美国医疗情报公司Towards Healthcare预测，到2035年，北美非新分子实体（non-NCE）品牌制药市场将以8.47%的复合年增长率增长，规模有望达到8672亿美元。品牌仿制药兼具仿制药的成本优势，以及通过服务所建立的更高品牌认可度与信任度，能够增强患者对产品质量的信心，同时鼓励医疗专业人员开具处方，因此在全球医疗体系中发挥着日益重要的作用。

KYMBEE™（deflazacort Tablets）专为治疗5岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者设计，由美国本土生产，提供6毫克、18毫克、30毫克和36毫克四种规格。该药品的分销工作由奥尔西尼专科药房（Orsini Specialty Pharmacy）负责，该药房在罕见病及复杂治疗方案领域拥有深厚的专业积累和良好口碑。

KYMBEE™的推出是相关支持罕见病群体承诺的重要体现，这一承诺通过支持承诺®计划（Promise of Support® Program）得到进一步强化。该计划致力于缓解杜氏肌营养不良症（DMD）患者家庭在药品获取及治疗过程中面临的挑战，为患者及其护理人员提供必要的资源支持。

KYMBEE™片剂的上市对市场而言具有重要意义，这源于杜氏肌营养不良症（DMD）对患者的深远影响。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的遗传性疾病，因编码肌营养不良蛋白（维持正常肌肉功能的必需蛋白质）的基因发生变异，导致患者出现进行性肌肉无力症状。该病主要影响男性群体，美国境内约有15,000名患者，全球患者总数超过300,000人。通常情况下，患者在4岁左右被确诊，随着病情发展，其行动能力、呼吸及心脏功能均会受到影响。目前尚无根治该疾病的方法，但早期诊断与综合治疗——包括物理治疗、药物治疗以及心脏和呼吸系统健康监测——有助于延缓病情进展，提升患者的生活质量。

KYMBEE™(deflazacort，地夫可特片)属于糖皮质激素，其药效强度为氢化可的松的40倍，相当于泼尼龙的10～20倍，核心适应症为治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。

重要安全信息

尽管KYMBEE™(地夫可特片)具有显著的治疗益处，但患者及护理人员必须充分了解其使用过程中可能存在的潜在风险，关键注意事项包括：

对地夫可特（deflazacort）或该药品任何成分过敏的患者，禁止使用KYMBEE™。

该药品可能影响内分泌功能，需在医疗专业人员的严密监控下使用，尤其是在调整剂量期间，需严防肾上腺功能不全或戒断综合征的发生。

使用该药品可能增加患者感染的易感性，若出现感染症状，应立即寻求医疗建议。

接受KYMBEE™治疗的患者，需定期监测情绪变化及其他副作用情况。

开始KYMBEE™治疗前，咨询医疗专业人员至关重要，对于孕妇、哺乳期女性，或正在服用其他可能产生不良相互作用药物的人群，更需提前进行专业评估。

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