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美国FDA批准LIVMARLI(maralixibat)用于Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症

 美国食品和药物管理局(FDA)已批准MirumPharmaceuticals的LIVMARLI™(maralixibat)用于治疗1岁及以上Alagille综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒症的口服溶液。LIVMARLI是一种最低限度吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗这种罕见肝病的药物,该病影响了美国2,000至2,500名儿童。LIVMARLI现在可用于处方。与批准一起,Mirum获得了罕见的儿科疾病优先审查凭证。
Livmarli
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“我们感谢推进研究并参与LIVMARLI临床研究的患者、家属和医疗保健专业人员。今天对于Mirum来说也是具有里程碑意义的一天,因为我们在开发可能改变生命的罕见肝病药物方面取得了进展。”

“Alagille综合征儿童患有胆汁淤积性瘙痒症,这是一种严重的、持续的、使人衰弱的症状。他们的睡眠被打乱,他们忍受着不断抓挠导致的流血和皮肤疤痕,”加拿大安大略省多伦多市病童医院(SickKids)儿科肝病专家Binita M. Kamath,MBBChir说。“迄今为止,还没有批准的治疗Alagille综合征胆汁淤积性瘙痒症的方法,许多儿童最终需要进行重大手术干预,例如肝移植。LIVMARLI的批准标志着Alagille综合征治疗模式的重大转变,并为许多长期患有持续瘙痒的家庭带来了希望。”

ALGS是一种罕见的遗传性疾病,由胆管异常引起,可导致进行性肝病。畸形或减少的胆管会导致胆汁淤积,胆汁酸在肝脏中积聚,从而导致炎症和肝损伤,并阻止肝脏正常工作。ALGS中的胆汁淤积与瘙痒有关,瘙痒是ALGS中肝移植最常见的适应症之一。

LIVMARLI的批准是基于关键的标志性研究以及来自支持性研究的5年数据,这些数据在86例ALGS患者中获得了强有力的证据。ICONIC的数据显示,瘙痒症(与该疾病相关的最常见和艰难的症状之一)在统计学上显著降低,持续四年。

Mirum总裁兼首席执行官Chris Peetz说:“今天对于Alagille综合征社区来说是美好的一天,因为急需的新治疗方案获得批准,以解决这种疾病最令人衰弱的影响之一。” “我们感谢推进研究并参与LIVMARLI临床研究的患者、家属和医疗保健专业人员。今天对于Mirum来说也是具有里程碑意义的一天,因为我们在开发可能改变生命的罕见肝病药物方面取得了进展。”

“我们很高兴以多种方式参与并密切关注LIVMARLI的临床进展。自十多年前开始第一项研究以来,我们一直梦想着看到LIVMARLI获得FDA批准,这对ALGS社区来说是一个非常有意义的里程碑,”Alagille综合征联盟主席、ALGS妈妈Roberta Smith说。“到目前为止,患者只能选择有限或没有治疗方案来解决严重影响患者及其家人的严重瘙痒。此外,由于与ALGS相关的瘙痒会极大地影响照顾者,因此拥有像Mirum Access Plus这样的强大支持计划来减轻家庭压力非常重要。”

关于LIVMARLI

LIVMARLI™(maralixibat)口服溶液是一种每日一次的口服回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂,获美国食品和药物管理局批准,用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症。

LIVMARLI是唯一获得FDA批准用于治疗与Alagille综合征相关的胆汁淤积性瘙痒症的药物。

LIVMARLI目前正在其他罕见胆汁淤积性肝病的后期临床研究中进行评估,包括进行性家族性肝内胆汁淤积和胆道闭锁,这两种疾病均已获得突破性疗法认定和孤儿药认定。

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