2026年8月24日，日本厚生劳动省正式批准武田制药开发的ORZEYFUL（通用名：oveporexton，中文名：奥普雷顿）用于成人1型发作性睡病的治疗。此次获批使ORZEYFUL成为日本首个且唯一一款获批用于治疗该疾病根本病因的药物，而非仅针对单一症状进行管理。
ORZEYFUL是一种口服、高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，属于first-in-class新药。该化合物由武田制药位于日本的实验室自主发现并开发。1型发作性睡病是一种由食欲素（orexin）缺乏引起的慢性罕见神经系统疾病，患者会出现白天过度嗜睡、猝倒、夜间睡眠中断、睡眠瘫痪、幻觉及认知症状等一系列日间和夜间症状，严重影响工作、学习和社交生活。ORZEYFUL通过选择性激活OX2R，旨在恢复因食欲素缺乏而受损的信号传导，从而促进清醒并减少包括猝倒在内的异常快速眼动睡眠现象。
此次日本批准基于两项全球性3期临床试验——FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）的积极结果。研究数据显示，与安慰剂相比，ORZEYFUL在评估的1型发作性睡病全部症状范围内均实现了统计学显著改善，包括日间过度嗜睡、猝倒及其他次要评价指标。在安全性方面，ORZEYFUL总体耐受性良好，临床研究中最常报告的不良事件为失眠、尿急、尿频和唾液分泌过多。
ORZEYFUL在日本的标准用法为成人每次1mg口服，每日两次，首次于晨起后服用，第二次于首次服药后3至5小时服用；在耐受良好且疗效不足的情况下，可增至每次2mg每日两次。
此次日本获批是ORZEYFUL在全球获得的第三个监管批准。该药此前已在中国获批用于16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者，并在美国获批用于成人患者。武田表示正在推进日本的上市准备工作，以期尽快将该药提供给患者。
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