2026年8月5日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Orzeyful（通用名：oveporexton，中文名：奥普雷顿）片剂上市，用于治疗成人1型发作性睡病（NT1）。Orzeyful由武田制药公司开发，是首个被批准用于治疗1型发作性睡病这一完整疾病的药物，也是首个通过直接靶向并恢复食欲素信号来发挥作用的疗法，而非仅仅处理单一症状。
1型发作性睡病是一种罕见的、终身的神经精神性睡眠障碍，在美国大约每2000人中就有1人受其影响。该疾病由大脑中产生食欲素（又称下丘脑分泌素）的神经元丧失引起。食欲素是一种关键的化学信使，负责调节清醒状态、睡眠和肌肉张力。食欲素的缺失导致大脑难以维持警觉状态，也无法正常控制睡眠与清醒的边界，从而引发一系列症状，包括日间过度嗜睡、猝倒（由大笑等强烈情绪触发的突发性肌肉无力）、睡眠瘫痪、入睡或醒来时出现幻觉，以及夜间睡眠中断。
Orzeyful的作用机制不同于以往的药物。传统疗法通常使用兴奋剂或镇静剂来掩盖个别症状，而Orzeyful作为一种口服的食欲素受体2（OX2R）选择性激动剂，能够直接激活食欲素正常情况下刺激的同一受体，从而补充缺失的关键信号。该药物需每日服用两次。
此次FDA的批准主要基于两项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验数据，这两项试验分别为FirstLight和RadiantLight研究，共招募了273名患有1型发作性睡病的成人受试者。试验结果显示，在所有两项研究中，与安慰剂组相比，接受Orzeyful 2mg剂量治疗的患者在白天维持清醒的能力方面均表现出统计学上显著的改善（P<.001）。此外，患者报告的日间嗜睡感显著减轻，猝倒发作频率也显著降低。同时，在睡眠瘫痪、幻觉和夜间睡眠中断等其他症状方面，患者的整体状况也获得了有临床意义的改善。
在安全性方面，Orzeyful最常见的不良反应包括失眠、排尿频率增加、尿急和唾液分泌增多。因不良反应而停止治疗的患者比例较低。需要注意的是，Orzeyful不应与强效CYP3A抑制剂同时使用。该药物在18岁以下患者中的安全性和有效性尚未确定。
FDA已授予Orzeyful(oveporexton，奥普雷顿)突破性疗法认定和优先审评资格。根据《受控物质法案》，该药物已被建议进行管制，其合法上市销售需待美国缉毒局（DEA）发布最终的管制决定后。
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