AQVESME(mitapivat,米他匹伐)中文说明书

【AQVESME生产企业】

Agios生物制药公司

【AQVESME适应症和用途】

AQVESME适用于治疗成人α或β地中海贫血患者的贫血。

【AQVESME规格】

100mg

【AQVESME性状】

本品为椭圆形、蓝色、薄膜包衣片，两面印有“M100”。

【AQVESME作用机制】

AQVESME是一种丙酮酸激酶激活剂，它通过变构结合丙酮酸激酶四聚体，从而提高丙酮酸激酶的活性。红细胞生成过程中珠蛋白链合成失衡会导致氧化应激增加，进而导致无效红细胞生成和溶血。在非临床β-地中海贫血模型中，该药通过提高丙酮酸激酶活性，改善了能量稳态、延长了红细胞寿命、减少了无效红细胞生成和溶血。

【AQVESME用法用量】

应整片吞服，请勿将药片弄碎、咀嚼或溶解。推荐剂量为每日两次，每次100mg，可与食物同服，也可空腹服用。

【AQVESME给药说明】

一般注意事项

• 如果漏服超过4小时，应尽快补服。如果漏服超过4小时，则无需补服，等待下次正常服药时间即可。随后，恢复正常的服药时间表。
• 治疗期间应检测肝细胞损伤情况。
• 本品的治疗旨在长期进行。若根据患者的所有实验室检查结果和临床状况，在溶血性贫血方面未观察到益处，则应停用本品，除非有其他原因导致治疗无效（例如出血、手术、其他并发疾病）。
• 中断或停药：若患者因任何原因需要中断或停用本品，则无需逐渐减量。

安全性监测

• 在开始治疗前：在首次给药前检查肝功能，包括谷丙转氨酶(ALT)、谷草转氨酶(AST)、碱性磷酸酶、总胆红素（含分型）。
• 治疗期间：首次给药后每4周检查一次肝功能检查，包括ALT、AST、碱性磷酸酶、总胆红素，持续24周，此后根据临床指征进行。
• 怀疑药物性肝损伤时：
  • 中断服用本品并进行全面评估以排除其他肝损伤原因。
  • 若是与本品相关肝损伤导致新发或加重的黄疸或谷丙转氨酶(ALT)≥基线值的10倍，则不得重新开始服用本品。
  • 若未排除与本品相关肝损伤，但峰值ALT＜基线值的10倍且胆红素未高于基线值，若重新服用本品，则在接下来的24周内每4周重新进行一次肝功能检测。
  • 若排除了与本品相关肝损伤，可由医生自行决定是否重新开始服用本品。恢复停用本品前的肝功能检测时间表。
• 非肝脏原因导致的中断治疗：
  • 如果因任何原因停用本品不超过8周（疑似与本品相关的肝损伤除外），则恢复停药前的肝功能检测时间表。
  • 如果停用本品超过8周，在重新开始服用本品治疗后，每4周进行一次肝功能检测，持续24周。
  • 如果在监测和治疗24周后停药，根据临床需要恢复监测。

药物相互作用的推荐剂量

• 中效CYP3A诱导剂：在服用本品治疗期间，考虑使用非中效CYP3A诱导剂的替代疗法。若无替代疗法，则监测血红蛋白水平，且口服剂量每日不得超过最大推荐剂量100mg，每日两次。

【AQVESME禁忌症】

暂无相关信息。

【AQVESME不良反应】

最常见的不良反应是头痛和失眠。

【AQVESME警告和注意事项】

• 肝细胞损伤：本品可能会导致肝细胞损伤。患有肝硬化的患者应避免服用本品。在服用本品治疗地中海贫血的患者中，已观察到在接触后的前6个月内出现了伴有和不伴有黄疸的肝脏损伤。在开始服用本品之前，应先进行肝功能检查（包括谷丙转氨酶、谷草转氨酶、碱性磷酸酶、总胆红素及分段胆红素），随后每4周检查一次，之后根据临床需要进行检查。如果出现肝功能检查结果显著升高（包括谷丙转氨酶超过正常上限的5倍）或谷丙转氨酶高于正常上限(ULN)，应中断服用本品。当怀疑药物性肝损伤(DILI)时，应进行全面评估以排除其他导致肝脏损伤的原因。如果怀疑是本品导致的肝细胞损伤，则应停用本品。早期肝损伤的症状和体征可能与地中海贫血相似。建议患者在接受本品治疗期间报告食欲不振、恶心、右上腹疼痛、呕吐、巩膜黄疸、黄疸或尿色变深等新发或恶化症状。注意：本品仅可通过REMS下的受限计划获得。
• AQVESME REMS：由于肝细胞损伤的风险，本品仅通过一项受限程序并通过名为“AQVESME 限制性使用方案”（简称AQVESME REMS）获得。要求如下：①医生必须通过参加该限制性使用方案并完成培训来获得认证。②医生必须向使用AQVESME的患者说明肝细胞损伤的风险。③医生必须监测肝功能测试（包括谷丙转氨酶、谷草转氨酶、碱性磷酸酶、总胆红素及其分段检测以及临床需要的其他检测）以确定患者是否适合接受本品治疗。④患者必须参加该限制性使用方案并遵守监测要求。⑤药店必须通过参加该限制性使用方案获得认证，并且只能向有权接受本品治疗的患者发放药物。

【AQVESME特殊人群中的使用】

• 怀孕：临床试验现有数据不足以评估重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局的药物相关风险。
• 哺乳：目前尚无关于本品在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响以及对乳汁分泌的影响的相关数据。
• 儿童患者：本品在儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。
• 老年患者：临床研究尚未纳入足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。
• 肝功能损害：肝硬化患者（Child-Pugh分级为A、B或C级）禁用本品。因为如果发生肝细胞损伤，会增加严重结局的风险。

【AQVESME患者须知】

• 告知患者服用本品治疗存在肝细胞损伤风险。在用本品治疗的地中海贫血患者中，在治疗的前6个月内观察到肝损伤。如果出现任何提示肝损伤的新症状或恶化症状，包括食欲不振、恶心、右上腹腹痛、呕吐、巩膜黄疸、黄疸或AQVESME治疗后的暗尿，应立即联系医护人员，以便医生进行进一步评估。
• 本品只能通过一个名为AQVESME REMS的限制性计划获得，告知患者以下值得注意的要求：患者必须参加REMS并遵守REMS要求。本品只能从参与REMS的认证药店获得。因此，请向患者提供电话号码和网站，以了解如何获得本品。
• 建议患者告知医护人员其正在服用的所有合并用药，包括非处方药、维生素和草药产品。
• 忠告患者谨遵医嘱用药。

【AQVESME贮藏】

原包装储存在2°C-8°C的冰箱中。可在室温（20°C至25°C）下储存最多3个月。

【温馨提示】

如需要更多AQVESME(mitapivat,米他匹伐)资讯，欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商，专注于全球新特药品进出口业务。

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