2026年8月24日，United Therapeutics Corporation宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理其针对在研药物Ralinepag递交的新药申请（NDA），用于治疗肺动脉高压（PAH）。FDA已为该申请设定了处方药使用者付费法案（PDUFA）目标行动日期为2027年6月24日。若最终获得批准，Ralinepag将成为首个用于该适应症的每日一次口服前列环素类药物。
此次NDA递交主要基于一项名为ADVANCE OUTCOMES的关键性3期研究结果。这是一项多中心、全球性、随机、双盲、安慰剂对照、事件驱动型试验，共纳入了687例PAH患者。研究中，患者在背景治疗基础上，按1:1比例随机接受每日一次口服Ralinepag或安慰剂，剂量根据个体耐受性和临床反应进行滴定调整。
该研究达到了主要疗效终点。结果显示，与安慰剂组相比，Ralinepag组患者发生首次判定临床恶化事件的风险降低了55%（风险比HR为0.45），该效应在各预设亚组中保持一致。临床恶化事件被定义为死亡、因PAH恶化导致的非计划住院、启动肠外或吸入式前列环素通路治疗、疾病进展或令人不满意的长期临床反应。
在关键次要终点方面，Ralinepag同样显示出统计学显著的获益。治疗至第28周时，Ralinepag组患者的N末端前脑钠肽（NT-proBNP）水平较安慰剂组降低了24.3%；在6分钟步行距离（6MWD）测试中，Ralinepag组较安慰剂组改善了20.4米。此外，Ralinepag使患者达到临床改善的几率提高了47%。该研究的完整结果已于2026年5月美国胸科学会（ATS）年会上公布，并同期发表于《柳叶刀》（The Lancet）杂志。
Ralinepag是一种在研的、高选择性且强效的非前列腺素类前列环素（IP）受体激动剂，具有血管舒张、抗增殖和抗炎活性。临床前研究数据显示，与已上市药物司来帕格（Selexipag）的活性代谢物MRE-269相比，Ralinepag对IP受体的结合亲和力高出6倍，且在体外实验中提升细胞内环磷酸腺苷（cAMP）水平的效力是其6至8倍。在安全性方面，研究中观察到的Ralinepag不良事件特征与已知的前列环素相关不良反应一致，未发现新的安全信号。
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