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Reblozyl(luspatercept)——MDS治疗的显著进步

Reblozyl(luspatercept)等新药的出现以及与次甲基化剂(HMAs)的创新结合已使停滞多年后的骨髓增生异常综合症(MDS)的治疗大大进步。

在经历了许多年的停顿之后,我们看到MDS的治疗出现了许多令人振奋的发展。

经过13年的间隔,我们最近获得了2个MDS批准,其中之一是一种名为Reblozyl(luspatercept)的药物。Reblozyl(luspatercept)充当配体陷阱,从技术上讲,它包含一部分活化素受体,该活化素受体与免疫球蛋白链相连。药物通过TGF-β家族的成员阻断信号传导,并阻止称为Smad2的分子的激活。Reblozyl(luspatercept)的作用是增加MDS患者的血红蛋白和红细胞数量。

Reblozyl
以上图片为Reblozyl在致泰药业实拍图

最近完成了3期随机的MEDALIST试验,阿尔伯特·爱因斯坦医学院是其中包括患者的站点之一。结果显示,与安慰剂相比,具有环铁粒母细胞的低至中等风险使用Reblozyl(luspatercept)的MDS患者中有更多的患者变得独立于红细胞输注,分别接近40%和13%。这是一个重大的进步。

Reblozyl
以上图片为Reblozyl在致泰药业实拍图

另外,如果查看的是血液学改善,而不仅仅是输血独立性,在1至24周内,接受Reblozyl(luspatercept)的患者中有53%发生了HI-E反应。Reblozyl(luspatercept)已获得FDA和阿尔伯特·爱因斯坦医学院的批准,并且其他中心现在正在MDS相关性贫血患者中使用此选项。

另一种获得批准的药物是地西他滨的口服药物,即HMA。该版本实际上包含一种酶抑制剂,如果口服,该酶能切割地西他滨,因此口服地卡他滨加西屈嘧啶(Inqovi)的这种组合被批准。两项试验表明口服药物的剂量与静脉注射药物的剂量相当:此组合已获批准。

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以上图片为Reblozyl在致泰药业实拍图

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