Relyvrio获批！渐冻症ALS患者战胜病魔再进一步！
- Relyvrio（在美国以前称为AMX0035）是一种口服固定剂量联合疗法，用于治疗成人ALS患者。
- Relyvrio在ALS的随机安慰剂对照临床试验中显着减缓了身体功能的丧失
- CENTAUR临床试验的详细数据发表在《新英格兰医学杂志》、《肌肉与神经》和《神经病学、神经外科和精神病学杂志》上。
Amylyx制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准RELIVRIO™（苯基丁酸钠和金牛二醇）用于治疗患有肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的成人。Relyvrio（在美国以前称为AMX0035）在一项随机的安慰剂对照临床试验中显着减缓了ALS患者身体功能的丧失。Relyvrio可以作为单一疗法或与现有批准的治疗方法一起使用。
Amylyx联合首席执行官Joshua Cohen和Justin Klee说：“FDA批准Relyvrio对于ALS群体来说是一个令人兴奋的里程碑，也是朝着实现我们的使命迈出的重要一步，即有朝一日结束神经退行性疾病造成的痛苦。”。“我们要衷心感谢更广泛的ALS群体，包括医疗保健专业人员和ALS患者，感谢他们的指导，支持我们的临床计划，并与我们分享他们的经验。他们的故事启发了我们，帮助我们的团队更好地理解ALS时钟，向我们灌输了将继续推动我们前进的深刻紧迫感。这仅仅是一个开始，还有很多工作要做。”
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ALS是一种无情的进展性和致命的神经退行性疾病，由大脑和脊髓中的运动神经元死亡引起。ALS中的运动神经元丧失导致肌肉功能恶化，无法移动和说话，呼吸麻痹并最终死亡。超过90%的ALS患者有散发性疾病，没有明确的家族史。ALS在美国影响了大约29000人。
Relyvrio的批准基于CENTAUR的数据，CENTAUR是137名ALS参与者的多中心2期临床试验，包括6个月的随机安慰剂对照阶段和开放标签延长（OLE）长期随访阶段。来自CENTAUR的详细数据发表在新英格兰医学，肌肉和神经杂志以及神经病学，神经外科和精神病学杂志上。
Relyvrio最常见的不良事件（至少15%和至少5%大于安慰剂）是腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染。胃肠道相关的不良反应在整个研究中发生，但在治疗的前三周更为频繁。
“任何时候，只要我们有一种新工具来减缓这种疾病的进展，这都是我们如何对抗ALS的一个重要里程碑。在一项随机试验中发表的关于功能和生存率的数据 – 以及这对ALS患者意味着什么 – 是ALS社区向前迈出的一步，“Sabrina Paganoni博士说，医学博士，CENTAUR试验的首席研究员，马萨诸塞州总医院Sean M. Healey和AMG ALS中心的研究者， 哈佛医学院和斯波尔丁康复医院的物理医学和康复副教授。
CENTAUR试验联合首席研究员兼东北ALS联盟联合创始人Merit Cudkowicz说：“批准一种有助于减缓ALS进展、保持身体机能和潜在延长生存期的新疗法，有可能极大地影响我目前治疗的数百名ALS患者，”神经病学主任，Healey＆AMG ALS中心主任和马萨诸塞州总医院神经病学主任，以及哈佛医学院Julieanne Dorn神经病学教授说，“针对这种致命而迅速的疾病的选择太少了，我对这一结果及其对我的患者及其家属所代表的意义感到鼓舞。”
【温馨提示】
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