2026年9月22日，艾伯维宣布欧盟委员会已批准RINVOQ（Upadacitinib,乌帕替尼）用于治疗活动性多关节型幼年特发性关节炎儿童患者。此次获批的适应症覆盖2岁及以上对一种或多种改善病情抗风湿药应答不足或不耐受的患者，具体包括类风湿因子阳性多关节型、类风湿因子阴性多关节型以及扩展型少关节型幼年特发性关节炎。
RINVOQ是一种口服选择性Janus激酶抑制剂，优先抑制JAK1或JAK1/3介导的信号传导，在功能上对通过JAK2配对信号传导的细胞因子受体具有选择性。该药物在欧盟此次获批的剂型包括15毫克缓释片以及新批准的基于体重给药的1毫克/毫升口服溶液。口服溶液适用于年幼或无法吞咽片剂的患者。RINVOQ可作为单药治疗，也可与甲氨蝶呤联合使用。
此次欧盟获批基于SELECT-YOUTH研究的数据以及成人类风湿关节炎患者的既有数据。SELECT-YOUTH是一项单臂、开放标签的全球I期临床研究，旨在评估乌帕替尼在2岁至18岁以下多关节病程幼年特发性关节炎患者中的药代动力学、疗效、安全性和耐受性。该研究纳入122例患者，患者接受基于体重折算的15毫克等效剂量乌帕替尼，给药方式为每日两次口服溶液或每日一次缓释片。
在疗效方面，SELECT-YOUTH研究显示乌帕替尼的疗效早在第12周即已显现，并在第48周前持续改善。采用无应答者插补法分析，第12周时有66.4%的患者达到ACR儿科70应答，第48周时该比例上升至79.5%。ACR儿科70应答是衡量幼年特发性关节炎疾病活动度多项指标显著改善的复合终点。以JADAS27-CRP评分不高于1定义的缓解率，在第12周为23.0%，第48周为43.4%。在身体功能和疼痛方面，通过儿童健康评估问卷评估的功能能力较基线平均变化在第12周为-0.46，第48周为-0.64；疼痛评分较基线平均变化在第12周为-26.2，第48周为-30.8。
安全性方面，SELECT-YOUTH研究未发现新的安全风险。治疗期不良事件的发生率为每100患者年499.6例，严重不良事件发生率为每100患者年10.2例，导致研究药物停用的治疗期不良事件发生率为每100患者年2.7例。研究期间未报告重大心血管或血栓事件、恶性肿瘤或死亡病例，未观察到对生长或发育的负面影响。在幼年特发性关节炎患儿中观察到的乌帕替尼安全性特征与成人已知的安全性特征总体一致。
乌帕替尼属于JAK抑制剂类药物，该类药物的处方信息中包含关于严重感染、恶性肿瘤、主要心血管不良事件以及血栓形成的风险警告。在欧盟的处方信息中，对于存在心血管或恶性肿瘤风险因素的患者，RINVOQ应仅在无合适替代治疗方案时使用；对于存在已知静脉血栓栓塞风险因素（除心血管或恶性肿瘤风险因素外）的患者，应谨慎使用。
幼年特发性关节炎是儿童期最常见的风湿性疾病，据估计在欧洲影响约126,000名儿童。多关节型幼年特发性关节炎是该病的一种亚型，特征为五个或更多关节的炎症持续至少六周，可累及手和足的小关节以及膝、髋、踝等大关节。持续的疾病活动常见，许多患者的症状或复发会持续至成年期。在RINVOQ此次获批之前，该药物已在欧盟获批用于类风湿关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、特应性皮炎、溃疡性结肠炎和克罗恩病等多种成人适应症。此次多关节型幼年特发性关节炎适应症的获批，使RINVOQ在欧盟的获批适应症总数达到十一项。
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