RYDAPT（Midostaurin）雷德帕斯（米哚妥林）
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AML和MDS
在临床前研究中，发现RYDAPT（Midostaurin）雷德帕斯（米哚妥林）对致癌CD135（FMS样酪氨酸激酶3受体，FLT3）具有活性。[1]临床试验主要集中在复发/ 难治性 AML和MDS，并包括单药和联合药物研究。在成功进行II期临床试验后，发现RYDAPT（Midostaurin）雷德帕斯（米哚妥林）与随机III期临床试验中的常规诱导和巩固治疗相结合，可显着延长FLT3突变AML患者的生存期。[2]2017年4月28日，RYDAPT（Midostaurin）雷德帕斯（米哚妥林）被FDA批准用于治疗新诊断的AML患者，这些患者对致癌FLT3呈阳性，并与化疗联合治疗。[3]该药物被批准用于伴随诊断，LeukoStrat CDx FLT3突变试验，用于检测AML患者的FLT3突变。
以上图片为RYDAPT在致泰药业实拍图
系统性肥大细胞增多症
超过95％的成人发病系统性肥大细胞增多症患者和约40％患有皮肤肥大细胞增多症的儿童D816V c-Kit激活突变阳性，这使得c-Kit对目前可用的酪氨酸激酶抑制剂具有抗性。RYDAPT（Midostaurin）雷德帕斯（米哚妥林）是一种先进形式的系统性肥大细胞增多症和D816V c-Kit突变患者的研究性治疗，其中一部分患者获得了临床反应。在一项关于肥大细胞增多症相关器官损害患者的开放性研究中（89名合格患者符合纳入主要疗效人群），RYDAPT（Midostaurin）雷德帕斯（米哚妥林）对晚期系统性肥大细胞增多症患者有效，包括高致命性变异肥大细胞白血病。[4]
副作用
常见的副作用包括免疫系统相关问题（发热，发热性中性粒细胞减少症），血液凝固问题（瘀伤，流鼻血）和非特异性症状，如腹泻，恶心和头痛。上呼吸道感染可能是危险的。[5]
参考文献
- Weisberg, Ellen; Boulton, Christina; Kelly, Louise M; Manley, Paul; Fabbro, Doriano; Meyer, Thomas; Gilliland, D.Gary; Griffin, James D (2002). “Inhibition of mutant FLT3 receptors in leukemia cells by the small molecule tyrosine kinase inhibitor PKC412”. Cancer Cell. 1 (5): 433–43. doi:10.1016/S1535-6108(02)00069-7. PMID 12124173.
- Stone, Richard M.; Mandrekar, Sumithra; Sanford, Ben L; Geyer, Susan; Bloomfield, Clara D.; Dohner, Konstanze; Thiede, Christian; Marcucci, Guido; Lo-Coco, Francesco; Klisovic, Rebecca B.; Wei, Andrew; Sierra, Jorge; Sanz, Miguel A.; et al. (December 2015). The multi-kinase inhibitor midostaurin (M) prolongs survival compared with placebo (P) in combination with daunorubicin (D)/cytarabine (C) induction (ind), high-dose C consolidation (consol), and as maintenance (maint) therapy in newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) patients (pts) age 18–60 with FLT3 mutations (muts): An international prospective randomized (rand) P-controlled double-blind trial (CALGB 10603/RATIFY [Alliance]). American Society of Hematology (ASH) 57th Annual Meeting. Orlando.
- Commissioner, Office of the. “Press Announcements – FDA approves new combination treatment for acute myeloid leukemia”. www.fda.gov. Retrieved 2017-05-04.
- Gotlib, Jason; Kluin-Nelemans, Hanneke C.; George, Tracy I.; Akin, Cem; Sotlar, Karl; Hermine, Olivier; Awan, Farrukh T.; Hexner, Elizabeth; Mauro, Michael J.; Sternberg, David W.; Villeneuve, Matthieu; Huntsman Labed, Alice; Stanek, Eric J.; Hartmann, Karin; Horny, Hans-Peter; Valent, Peter; Reiter, Andreas (2016). “Efficacy and Safety of Midostaurin in Advanced Systemic Mastocytosis”. New England Journal of Medicine. 374 (26): 2530–41. doi:10.1056/nejmoa1513098. PMID 27355533.
- Drugs.com: rydapt overview.
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