原发性胆汁性胆管炎新药Saroglitazar获美国FDA优先审评

原发性胆汁性胆管炎（PBC）是自身免疫性慢性胆汁淤积性肝病，熊去氧胆酸（UDCA）为临床一线标准用药，但约三成患者存在 UDCA 治疗应答不佳或不耐受问题，临床亟需安全有效的二线靶向药物。2026 年 5 月 28 日，印度药企 Zydus Therapeutics 官宣重磅医药进展：靶向新药 Saroglitazar 新药上市申请正式被 FDA 受理，斩获优先审评认定，有望成为原发性胆汁性胆管炎全新二线治疗选择。

一、Saroglitazar 审评节点与获批后上市规划

2026 年 5 月 28 日，Zydus Therapeutics 对外发布公告，美国 FDA 正式受理 Saroglitazar 用于成人原发性胆汁性胆管炎的新药申请（NDA），同步授予优先审评资格，根据 FDA 审评规则，该药 PDUFA 法定目标审批截止日锁定2026 年 11 月 27 日。

本次申报适应症精准覆盖两类 PBC 成年人群：1、一线使用熊去氧胆酸（UDCA）规范治疗后疗效不达标的患者，采用 Saroglitazar+UDCA 联合方案；2、身体无法耐受 UDCA 药物不良反应的 PBC 患者，单用 Saroglitazar 单药治疗。

如若顺利通过 FDA 审批，Zydus Therapeutics 拟定2027 年 3 月在美国市场商业化落地上市，补齐全球 PBC 二线临床用药短板。

二、药物药理属性与 FDA 前期资质背书

Saroglitazar 属于全新构型PPARα/γ 双重激动剂（过氧化物酶体增殖物激活受体 α/γ 激动剂），区别于传统肝病治疗药物，独特药理机制可同步靶向抑制肝脏炎症反应、降低体内胆汁酸毒性，从发病两大核心路径干预原发性胆汁性胆管炎病程进展。

在本次 NDA 递交前，Saroglitazar 已凭借 PBC 罕见病治疗价值，先后拿下美国 FDA孤儿药资格、快速通道审评资格两项重磅资质，是 FDA 从研发阶段就重点关注的 PBC 候选创新药。

三、III 期 EPICS 临床试验核心临床数据（NDA 关键支撑依据）

本次新药上市申请全部关键性临床数据来源于EPICS 全球 III 期随机、双盲、安慰剂对照临床试验，试验严格遵循国际药物临床试验规范，共入组 148 例确诊成人原发性胆汁性胆管炎受试者，所有入组患者均满足 UDCA 治疗应答不足、或临床不耐受 UDCA 用药两大入组标准，试验核心目的是客观验证 Saroglitazar 作为 PBC 二线疗法的临床有效性与用药安全性。

1、主要复合生化终点数据（52 周随访周期）

试验 52 周随访顺利达成预设主要复合生化应答终点：Saroglitazar 用药组患者生化应答率56.7%，安慰剂对照组应答率仅9.8%，组间有效率差值 48%；95% 置信区间 35.3~60.8，P＜0.001，数据统计学差异极其显著。

2、核心肝功能 ALP 指标改善数据

碱性磷酸酶（ALP）是 PBC 病情评估核心标志物：Saroglitazar 组 ALP 较用药基线降幅 33.5%；安慰剂组 ALP 较基线不降反升 6.5%；两组最小二乘均值差值 – 124.1U/L，ALP 相对降幅差异 – 40.1%，药物对淤积性肝功能损伤改善优势突出。

3、安全性结论

整项 III 期临床试验不良反应监测结果证实，Saroglitazar 整体用药安全性、人体耐受性表现优良，无新增不可控严重安全风险，为 FDA 审评、后续临床落地使用筑牢安全数据支撑。

四、临床行业价值总结

当前全球原发性胆汁性胆管炎二线可选药物稀缺，大量 UDCA 失效 / 不耐受患者缺少规范化治疗方案。Saroglitazar 凭借 III 期优异的肝功能改善数据与安全表现、叠加 FDA 优先审评加持，一旦获批上市，将改写成人 PBC 二线治疗临床格局，成为 UDCA 不耐受或疗效欠佳患者全新治疗方案。

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