- 成人转移性 RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者
- 需要系统治疗的12岁及以上的成年和小儿患者,患有晚期或转移性 RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)
- 年龄在12岁及12岁以上,患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成年和儿科患者 ,需要全身治疗并且对放射性碘具有难治性(如果合适的话,需要放射性碘)

对至少接受过铂类化学疗法的RET融合阳性NSCLC患者进行了一项疗效研究。对Selpercatinib(Retevmo)的客观反应为64%。中位反应持续时间为17.5个月,其中63%的反应持续进行,中位随访时间为12.1个月。对于以前未接受治疗的患者,ORR测得为85%(n = 39)。先前接受过卡博替尼和/或vandetanib治疗的RET突变型MTC患者的疗效,ORR为69%(n = 55),尽管中位随访时间为14.8个月,但未达到中位缓解持续时间。在同一项研究中,未经卡博替尼或未经vandetanib治疗的患者的ORR为73%(n = 88)。RET放射性碘(RAI)难治且未进行全身治疗的融合阳性甲状腺癌患者的ORR为100%(CR 12.5%,PR 74%,n = 8)。那些先前接受过索拉非尼,lenvatinib或两者同时治疗的甲状腺患者的ORR为79%(CR 5.3%,PR 74%,n = 19)。接受Selpercatinib(Retevmo)的患者中有5%因不良反应而永久停药。31%的患者因不良反应而减少剂量,而至少2%或更多的患者需要减少的反应包括ALT升高,AST升高,QT延长和疲劳。

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