司美替尼

神经纤维瘤(NF)是一种良性的周围及中枢神经系统疾病，属于常染色体显性遗传病。根据其临床表现和基因定位位点不同，主要分为神经纤维瘤病1型（ NF1）和神经纤维瘤病2型（NF2）。 据估计，NF1发病率约为1/3000~4000个新生儿。大约20~50%的NF1患者可能为丛状神经纤维瘤（PN），这种肿瘤往往不能完全手术切除，复发风险高。NF1患者可能会伴有许多并发症，如学习困难、视力障碍、脊椎扭曲和弯曲、高血压和癫痫。它还会增加患其他癌症的风险，包括恶性脑瘤和白血病等。 司美替尼（Selumetinib，商品名:Koselugo）是阿利斯康和默沙东联合研发的一种口服的选择性MEK抑制剂，可使失调... 查看详情

I型神经纤维瘤病（neurofibromatosis type 1,NF1）是一种由NF1基因突变引起的神经系统常染色体显性遗传疾病。其全球发病率约为1/3 000,约50%患者为家族性遗传突变，其余为散发型突变。NF1典型的临床症状包括咖啡牛奶斑、多发性神经纤维瘤、腋窝或腹股沟雀斑等，其中神经纤维瘤是最为常见和具有特征性的症状之一。该疾病临床症状差异较大，可造成外形损毁及功能障碍，增加肿瘤恶变风险，严重影响患者生活质量，并带来沉重的心和经济负担。 司美替尼是选择性MEK抑制剂，可抑制Ras信号传导通路。后者的过度激活常见于NF1相关肿瘤中。这是全球首个应用于NF1的靶向药物，有望延长患者的生... 查看详情

司美替尼Selumetinib(Koselugo)是一种新型口服激酶抑制剂，用于3岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，治疗有临床症状（包括疼痛和毁容）、且不能通过无严重发病风险的手术进行完全切除的丛状神经纤维瘤（PN）。 NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长。Koselugo司美替尼(Selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是第一种被批准治疗NF1的药物。 NF1基因编码神经纤维瘤病蛋清（neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通道开展负管控，协助操纵细胞生长、分裂和生存。NF1基因变异很有可能造成RAS/RAF/... 查看详情

什么是Koselugo？ Koselugo是由医学专家基于主要成分司美替尼（Selumetinib）研发的药物。Koselugo用于治疗神经纤维瘤病。 Selumetinib是一种MEK1/2抑制剂，用于治疗伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。Selumetinib是一种非ATP竞争性丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1和MEK2）抑制剂6。 通过选择性靶向MEK1和MEK2，司美替尼能够抑制Raf-MEK-ERK信号通路的下游致癌作用，该通路在某些类型的癌症中通常过度活跃。 药物Koselugo的基本信息 活性成分：司美替尼。 活性成分分类：抗... 查看详情

阿斯利康(AZ)和默沙东(MSD)的Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于治疗患有有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)和1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童。 该批准基于SPRINT Stratum 1 II期试验的结果，该试验旨在评估客观缓解率(ORR)以及对接受司美替尼Koselugo(Selumetinib)单药治疗的NF1相关无法手术PN儿科患者的患者报告和功能结果的影响。 这项研究表明，司美替尼Koselugo(Selumetinib)减少了无法手术的儿童肿瘤的大小，还减少了患有这种罕见遗传疾病的患者的疼痛并提高了生活质量。 在本研究中，司美替尼Koselugo(Se... 查看详情

背景： 1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PNF）是生长率最高的先天性周围神经鞘瘤，尤其是在幼儿中。它们显着加重了疼痛、毁容或功能障碍的疾病负担。然而，在大多数情况下，手术不能完全切除肿瘤，术后功能受损的风险很高，并且不能防止肿瘤再生长。因此，最近批准用于治疗丛状神经纤维瘤的MEK抑制剂Koselugo司美替尼(Selumetinib)提供了期待已久的新治疗选择。Koselugo的活性药物成分为Selumetinib(司美替尼)，这是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。 方法：在此，报告了在12名患有进行性生长的无法手术和有症状的丛状神经纤维瘤的儿科NF1患者中使用ME... 查看详情

Koselugo司美替尼(Selumetinib)是世界上第一个被批准用于治疗儿科实践中1型神经纤维瘤病丛状神经纤维瘤的药物 Koselugo司美替尼(Selumetinib)适用于3至18岁患有1型神经纤维瘤病症状且无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者。 1型神经纤维瘤病(NF1)是最常见的遗传疾病之一，在全球范围内每3000名新生儿中就有1名发生。NF1发展的原因是NF1基因受损，该基因编码蛋白质神经纤维蛋白。作为病理过程的结果，神经纤维蛋白（肿瘤生长的抑制剂）出现缺陷，并引发不受控制的细胞增殖。在30-50%的NF1患者中，肿瘤在神经鞘上形成（丛状神经纤维瘤）并可能导致临床问题，如... 查看详情

Koselugo®（Selumetinib司美替尼，10毫克和25毫克胶囊）是神经纤维瘤病的第一种药物治疗选择。 Koselugo单药疗法适用于3岁以上儿童和青少年，用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1)中出现症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。 Selumetinib是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK1/2)的选择性抑制剂。Selumetinib阻断MEK活性和RAF-MEK-ERK信号通路。因此，MEK抑制可以抑制RAF-MEK-ERK信号通路被激活的肿瘤细胞的增殖和存活。 Koselugo司美替尼(Selumetinib)的推荐剂量为25毫克/平方米体表面积(BSA)，每天口服两次（... 查看详情

Koselugo司美替尼(Selumetinib)是一种MEK 1/2抑制剂，用于治疗伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。 目前，新型MEK 1 / 2 抑制剂Koselugo司美替尼(Selumetinib)被批准用于治疗有限年龄组的1型神经纤维瘤病(NF-1)。NF-1被认为是罕见的，估计发生率为1/3000。它是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，可导致各种并发症，包括在神经系统中形成多发肿瘤。一些患有这种疾病的患者会发展为丛状神经纤维瘤(PN)；然而，与NF-1的其他变体相比，这被认为是相对不常见的。幸运的是，在NF-1患者中使用... 查看详情

阿斯利康(AZ)和MSD的Koselugo(司美替尼selumetinib)用于治疗患有有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)和1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童。 SPRINT Stratum 1 II期试验旨在评估客观缓解率(ORR)以及对接受Koselugo(selumetinib司美替尼)单药治疗的NF1相关无法手术PN儿科患者的患者报告和功能结果的影响。 这项研究表明，司美替尼Koselugo减少了儿童无法手术的肿瘤的大小，还减少了患有这种罕见遗传疾病的个体的疼痛并提高了生活质量。 在这项研究中，司美替尼Koselugo还在NF1 PN儿科患者中使用该药物作为每日两次口服单一疗法治疗... 查看详情