15
3月
FDA批准Livmarli(氯马昔巴特)治疗进行性家族性肝内胆汁淤积患者的胆汁淤积性瘙痒症
在医学领域，对于罕见疾病的治疗一直是一个挑战。然而，随着科学技术的不断进步，针对一些少见病的治疗方案也在逐步完善。其中，进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）就是一种罕见而严重的遗传性疾病，给患者和家庭带来了沉重的负担。然而，近期美国食品和药物管理局（FDA）的一项重大决定为这一疾病的治疗带来了新的曙光。 Livmarli在治疗PFIC患者胆汁淤积性瘙痒症中的重要性 近日，Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布其产品LIVMARLI®氯马昔巴特（maralixibat）口服溶液获得FDA批准，用于治疗胆汁淤积性瘙痒五岁及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）的患者。这一... 查看详情
12
10月
美国FDA批准LIVMARLI(maralixibat)用于Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症
美国食品和药物管理局(FDA)已批准MirumPharmaceuticals的LIVMARLI™（maralixibat）用于治疗1岁及以上Alagille综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒症的口服溶液。LIVMARLI是一种最低限度吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗这种罕见肝病的药物，该病影响了美国2,000至2,500名儿童。LIVMARLI现在可用于处方。与批准一起，Mirum获得了罕见的儿科疾病优先审查凭证。 “我们感谢推进研究并参与LIVMARLI临床研究的患者、家属和医疗保健专业人员。今天对于Mirum来说也是具有里程碑意义的一天，... 查看详情
