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10月
美国FDA批准LIVMARLI(maralixibat)用于Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症
美国食品和药物管理局(FDA)已批准MirumPharmaceuticals的LIVMARLI™（maralixibat）用于治疗1岁及以上Alagille综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒症的口服溶液。LIVMARLI是一种最低限度吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗这种罕见肝病的药物，该病影响了美国2,000至2,500名儿童。LIVMARLI现在可用于处方。与批准一起，Mirum获得了罕见的儿科疾病优先审查凭证。 “我们感谢推进研究并参与LIVMARLI临床研究的患者、家属和医疗保健专业人员。今天对于Mirum来说也是具有里程碑意义的一天，... 查看详情
