Tryngolza治疗家族性高乳糜微粒血症综合征获英国MHRA批准

2026年4月10日，英国药品和医疗产品监管署（MHRA）正式批准Tryngolza（通用名olezarsen）上市，用于治疗成人家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS），该批准要求患者需在饮食控制的基础上接受本品治疗，且需经基因检测确诊为FCS。

Tryngolza的活性成分为olezarsen，属于靶向RNA的降脂药物，其作用机制为抑制肝脏产生的载脂蛋白C-III（apoC-III），该蛋白是体内甘油三酯代谢的关键调控因子，通过阻断apoC-III的生成，可加快血液中甘油三酯的清除，进而降低血脂水平，减少急性胰腺炎等并发症的发生风险。本品为皮下注射剂，推荐注射部位包括腹部、大腿前侧或上臂后侧，给药频次为每月一次。

本次MHRA的获批依据主要为关键III期Balance临床试验数据，该研究为随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入66名确诊FCS且空腹甘油三酯水平≥880 mg/dL的成年患者，所有患者均维持低脂肪饮食（每日脂肪摄入≤20克），并按1:1比例随机接受Tryngolza 80 mg或安慰剂治疗，每4周给药一次。试验主要终点为治疗6个月时，患者空腹甘油三酯水平较基线的平均变化百分比。结果显示，治疗6个月后，Tryngolza组患者甘油三酯水平较基线平均降低42.5%，而安慰剂组平均升高12%，两组差异具有显著统计学意义（95% CI：-74.1至-10.9；P=0.0084）。该研究的基线数据显示，入组患者平均空腹甘油三酯水平约为2604 mg/dL，远高于正常水平（＜150 mg/dL）。此外，延长治疗至12个月时，Tryngolza组甘油三酯水平的降低效果可维持并进一步改善，平均降幅达57%，同时试验观察到本品可显著减少患者12个月内急性胰腺炎的发作次数，整体安全性与耐受性良好。

家族性高乳糜微粒血症综合征是一种罕见的遗传性疾病，因患者体内缺乏分解脂肪的关键功能蛋白，导致血液中甘油三酯异常升高，常引发反复发作的急性胰腺炎、剧烈腹痛、皮肤黄色瘤等症状，严重时可危及生命，该病在全球人群中的患病率约为百万分之一至百万分之十。此前FCS患者主要依赖极低脂肪饮食控制，传统降脂药物治疗效果有限，Tryngolza作为针对该病病理机制的靶向药物，此次获MHRA批准，为英国的FCS成人患者提供了新的治疗选择。

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