2026年9月9日，美国食品药品监督管理局授予VONJO(Pacritinib)用于治疗VEXAS综合征的快速通道资格。VONJO是一种口服激酶抑制剂，由Sobi公司以Vonjo为商品名在美国市场销售。该药物目前在美国已获得加速批准，用于治疗血小板计数低于50×10⁹/L的中危或高危原发性或继发性骨髓纤维化成年患者。
VONJO(Pacritinib)的作用机制涉及对三种激酶的抑制：白细胞介素-1受体相关激酶1、Janus激酶2以及激活素A受体1型。其中，IRAK1介导固有免疫与炎症信号传导，JAK2驱动细胞因子及造血通路激活，ACVR1亦参与该综合征相关的自身炎症与髓系病理过程。这一多靶点抑制特征构成了Pacritinib应用于VEXAS综合征的机制基础。
VEXAS综合征是一种于2020年首次被描述的系统性疾病，全称为“血细胞前体空泡、E1酶、X连锁、自身炎症性、体细胞”综合征。该病由UBA1基因的体细胞突变引起，临床特征表现为血液学与炎症表现的叠加，可累及多个器官系统，并可能出现进行性且危及生命的并发症。目前大多数免疫调节剂无法有效控制病情，患者往往需要长期使用中高剂量的糖皮质激素来维持疾病控制，而针对该疾病尚无获批的治疗方案。
VONJO(Pacritinib)目前正处于针对VEXAS综合征的II期临床开发阶段。正在进行的PAXIS试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、剂量探索研究，后续接续开放标签期，旨在评估VONJO在糖皮质激素减量后预防VEXAS综合征患者疾病复发的疗效与安全性。根据已发表的试验设计，该研究计划入组约78名正在接受糖皮质激素治疗的VEXAS综合征患者，主要终点为VONJO治疗组与安慰剂组在总体临床疗效方面的差异，其中临床疗效定义为糖皮质激素减量后连续8周或以上无疾病复发。次要终点涵盖血液学改善、健康相关生活质量变化、安全性、耐受性、药代动力学及药效学等指标。该试验被描述为VEXAS综合征领域首个前瞻性随机药物治疗研究。PAXIS试验的主要数据预计将于2027年公布。
FDA的快速通道资格旨在促进针对严重疾病且存在显著未满足医疗需求的疗法的开发，并加快其审评进程。获得该资格后，药物开发方可以在研发过程中与FDA进行更频繁的互动，并具备滚动审评的资格。
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