FDA批准Voquezna(vonoprazan)用于治疗成人糜烂性胃食管反流病和缓解与之相关的胃灼热

美国食品药物管理局（FDA）批准了Voquezna（vonoprazan）片剂10毫克和20毫克，一种新型钾竞争性酸拮抗剂（PCAB），作为治疗糜烂性食管炎（也称糜烂性胃食管反流病GERD）各个等级、维持糜烂性GERD各个等级的愈合以及缓解与糜烂性GERD相关的胃灼热的新疗法，这是由Phathom Pharmaceuticals，Inc.（Nasdaq：PHAT）宣布的。Phathom Pharmaceuticals, Inc.是一家专注于开发和推广治疗胃肠道（GI）疾病的新型药物的生物制药公司。

这一批准标志着Phathom公司致力于改变糜烂性GERD患者和医疗保健提供者的GI治疗格局，为美国糜烂性GERD市场带来了30多年来的首个重大创新。Phathom公司的总裁兼首席执行官Terrie Curran表示：“糜烂性GERD可能非常疼痛，通常会对患者产生重大影响。研究表明，患者和医疗保健提供者普遍对当前的治疗不满意，我们对首次批准的一类新疗法充满期待，该疗法有望满足尚未满足的广泛医疗需求。”

糜烂性GERD，又称糜烂性食管炎或糜烂性胃酸反流，是GERD的主要类型之一，影响美国约2000万人。除了出现令人困扰的胃灼热症状外，未能得到足够治疗的糜烂性GERD患者还可能发展成更严重的疾病，包括Barrett氏食道，这是一种食道组织的变化可能进展为癌症的病症。

关于Voquezna的批准

这一批准基于来自第3期PHALCON-EE研究（NCT04124926）的积极结果。这个关键性试验是一项随机、双盲、多中心研究，招募了美国和欧洲的1024名糜烂性GERD患者，比较了Voquezna与PPI药物兰索普拉唑在糜烂性GERD的愈合和维持愈合以及缓解相关的胃灼热症状方面的疗效。

结果显示，Voquezna 20毫克在所有等级的糜烂性GERD患者中，达到了主要终点（非劣效性，p <0.0001），在第8周完全愈合的愈合率为93%，而兰索普拉唑30毫克为85%，并且在第2周对中度至重度疾病（LA分级C/D）的患者中，Voquezna 20毫克表现出愈合率优于兰索普拉唑（Voquezna 20毫克为70%，兰索普拉唑30毫克为53%）（p=0.0008）。Voquezna 20毫克还在愈合期内的24小时无胃灼热天数的平均百分比方面非劣效于兰索普拉唑30毫克。在试验的维持阶段，Voquezna 10毫克在所有随机患者中维持愈合方面优于兰索普拉唑15毫克（Voquezna 10毫克为79%，兰索普拉唑15毫克为72%），以及在中度至重度糜烂性GERD患者亚组中（Voquezna 10毫克为75%，兰索普拉唑15毫克为61%）（p=0.0490）。此外，Voquezna 10毫克作为糜烂性GERD患者胃灼热缓解的次要终点进行评估，并在六个月内非劣效于兰索普拉唑15毫克。

在试验中，Voquezna的不良事件（AE）率与兰索普拉唑相当。在愈合阶段，Voquezna治疗组（≥ 2%）最常见的不良事件包括胃炎（Voquezna 20毫克为3.0%，兰索普拉唑30毫克为2.0%），腹泻（Voquezna 20毫克为2.0%，兰索普拉唑30毫克为3.0%），腹部胀满（Voquezna 20毫克为2.0%，兰索普拉唑30毫克为1.0%），腹痛（Voquezna 20毫克为2.0%，兰索普拉唑30毫克为1.0%）和恶心（Voquezna 20毫克为2.0%，兰索普拉唑30毫克为1.0%）。在维持阶段，Voquezna 10毫克治疗组（≥ 3%）最常见的不良事件为胃炎（Voquezna 10毫克为6.0%，兰索普拉唑15毫克为3.0%），腹痛（Voquezna 10毫克为4.0%，兰索普拉唑15毫克为2.0%），消化不良（Voquezna 10毫克为4.0%，兰索普拉唑15毫克为3.0%），高血压（Voquezna 10毫克为3.0%，兰索普拉唑15毫克为2.0%）和尿路感染（Voquezna 10毫克为3.0%，兰索普拉唑15毫克为2.0%）。这些并非与使用Voquezna相关的所有潜在副作用。请参阅下文的重要安全信息以及Voquezna的完整处方信息以获取更多信息。

医学教育学者Colin W. Howden博士表示：“对于许多患有糜烂性食管炎的GERD患者，对当前治疗的反应并不理想，导致他们无法完全愈合和持续出现症状。Voquezna（vonoprazan）的FDA批准为医疗保健提供者提供了一种新的首创性治疗选择，它在更难治疗的糜烂性食管炎GERD患者中表现出更快的愈合。此外，与常用的PPI药物兰索普拉唑相比，Voquezna（vonoprazan）提供了在所有等级的糜烂性食管炎中维持愈合的卓越疗效，并在试验中的大多数天提供24小时的胃灼热缓解。”

Voquezna预计将于2023年12月在美国上市，将由Phathom Pharmaceuticals，Inc.独家销售。

根据Phathom公司的营收利益融资协议，Voquezna在Erosive GERD的FDA批准还使该公司有资格获得1.75亿美元的支付。这笔非稀释性资本将有助于资助商业上市。

关于Voquezna

Voquezna片剂、Voquezna TRIPLE PAK（vonoprazan、阿莫西林、克拉霉素）以及Voquezna DUAL PAK（vonoprazan、阿莫西林）含有vonoprazan，这是一种口服小分子钾竞争性酸拮抗剂（PCAB）。PCAB是一类新型的药物，可以阻止胃内酸的分泌，而Voquezna是第一款在美国获批的PCAB。Takeda公司已从日本以及亚洲和拉丁美洲等许多国家市场推出vonoprazan，而Phathom公司从Takeda公司获得了vonoprazan在美国、欧洲和加拿大的权利。

结语

Voquezna（vonoprazan）的FDA批准代表了对GERD患者和医疗保健提供者的一项重大里程碑。这种新疗法为那些受到糜烂性GERD困扰的患者提供了更好的治疗选择，可以更快地愈合，更有效地维持愈合，并提供更多的胃灼热缓解。随着Voquezna的上市，我们有望看到对GERD患者生活质量的显著改善，以及对医疗保健体系的减轻负担。这一批准也标志着Phathom公司在GI疾病治疗领域的重大突破，将为糜烂性GERD患者提供更多希望和更好的生活质量。

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