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药物指南

28
12月

侏儒儿童新药伏索利肽Voxzogo(vosoritide)使增长率翻一番

在过去的一年里,伊奇洛夫医院开始在一种创新药物的帮助下治疗两名患有侏儒症的儿童。孩子们的增长率翻了一番,甚至更高—— 这引起了极大的希望

11岁的Shahar Vitus接受了创新药物伏索利肽Voxzogo(vosoritide)。在治疗的前五个月,Shahar的年增长率增加了50%,从每年3.3厘米增加到每年5厘米。

Shahar Vitus患有最常见的侏儒症(软骨发育不全)综合征,是9.5个月前以色列第一个开始接受创新药物伏索利肽Voxzogo(vosoritide)的孩子。

在治疗的前五个月,Shahar的年增长率增加了50%,从每年3.3厘米增加到每年5厘米。在那一年,Shahar不得不接受骨科手术,以矫正腿部纺锤体,该纺锤体略微改变了腿的长度,因此无法计算过去四个月的增长速度。

Voxzogo

以上图片来源于网络

七个月前,另一个孩子开始在Ichilov接受伏索利肽Voxzogo(vosoritide)治疗 – 设法将年增长率从每年2.7厘米提高到每年5.7厘米 – 这是一个令人印象深刻的治疗成就,年增长率增加了100%以上。

Shahar的综合征是在他只是一个三个月大的婴儿时被诊断出来的。Shahar的母亲奥塔尔分享说:“虽然所有的妊娠试验都是正常的,但当我们被告知我们漂亮的宝宝患有这种综合症时,我们立即清楚,我们会尽一切努力让Shahar成长为一个他可以感到平等的地方一个平等的儿子。Shahar甚至患有弯曲的腿,不得不接受复杂的手术来伸直双腿,并且身体关节过度灵活,这是患有这种综合症的人的特征。

近年来,Shahar一直由骨病专家兼软骨发育不全中心主任Leonid Zeitlin博士治疗,该中心领导着Ichilov的Dana-Douek医院的创新和突破性治疗。“这是世界上第一次向患者提供治疗侏儒症的药物。在美国,这种药物已经成功,并且有许多儿童的证词,他们设法通过它而崛起。

最近,FDF和EMA批准了伏索利肽Voxzogo(vosoritide)的创新药物治疗,科学证明可以显着改善软骨发育不全儿童的生长。该药物的治疗目前由保险公司资助,目前该药物正在根据儿童软骨发育不全的指示提交给以色列的健康篮子。该药物被批准用于2岁至生长板闭合年龄(男孩17岁,女孩15岁)。该药物由父母在家中通过每日皮下注射给药。根据研究,在整个伏索利肽Voxzogo(vosoritide)治疗期间保持加速生长速度。

“到目前为止,2名软骨发育不全的儿童已经在Ichilov开始了创新治疗。我们和世界各地的其他研究人员一样,相信如果在生命中足够早地使用这种药物,它也会对该综合征的其他表现产生积极影响,例如预防脊柱狭窄和减少上呼吸道梗阻,这对我们的患者来说是一个很大的希望。”Zeitlin博士强调说。

Shahar的母亲奥塔尔承诺:“前路还很长,Shahar必须接受的治疗将每天陪伴他,直到他年满 16 岁,最迟达到 18 岁,但就像任何父母一样,我知道只要有可能帮助他长大,让他的生活更轻松,我们就会为他做这件事。”

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