欧洲药品管理局扩大伏索利肽Voxzogo治疗范围助力儿童软骨发育不全

软骨发育不全是一种罕见疾病，影响着儿童的生长和发育。欧洲药品管理局（EMA）宣布验证了II型变异申请，将注射用伏索利肽Voxzogo(vosoritide)的适应症扩大至2岁以下患有软骨发育不全的儿童。这一消息给全球范围内的软骨发育不全患者和他们的家人带来了新的希望。

临床试验验证了伏索利肽Voxzogo的疗效和安全性

补充营销申请的基础是一项2期临床试验，该试验采用随机、双盲、安慰剂对照的方式，旨在评估注射用Voxzogo在3个月至5岁以下婴儿和儿童中的安全性和疗效。这项为期52周的研究招募了75名软骨发育不全婴幼儿，年龄在0至<5岁之间。研究结果显示，在VOXZOGO治疗52周后，与基线相比，患儿的年化生长速率增加了1.57 cm/年。这为软骨发育不全患儿提供了有效的治疗选择。

伏索利肽Voxzogo的治疗机制和特点

Voxzogo是一种伏索利肽注射剂，针对软骨发育不全患者中的成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）的功能获得性突变。软骨内骨生长是骨组织形成的关键过程，而受到FGFR3突变的负调节，导致了软骨发育不全。Voxzogo作为一种C型利钠肽（CNP）类似物，作用于FGFR3下游信号通路，起到正调节作用，促进软骨内骨生长的发生。

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伏索利肽Voxzogo的全球批准和临床研究进展

Voxzogo成为首个获得FDA和EMA批准的药物，用于治疗软骨发育不全患有开放性骨骺的儿童。目前，它已在美国、欧盟、巴西、澳大利亚和日本获得批准，适用于不同年龄段的软骨发育不全儿童。此外，BioMarin正在进行广泛的软骨发育不全临床开发计划，评估Voxzogo在不同年龄段的安全性和有效性。迄今为止，已有来自八个国家的250名软骨发育不全儿童参与了BioMarin的临床研究，以评估Voxzogo的安全性和疗效。

总而言之，软骨发育不全对儿童的生长和发育造成了严重影响，而Voxzogo作为一种新的治疗选择，为患有软骨发育不全的儿童带来了希望。通过研究表明，Voxzogo不仅在短期内改善了患儿的生长速率，而且在长期治疗中也展现出显著的疗效和安全性。全球范围内的临床研究和批准使更多的患儿能够受益于这一创新药物，改善他们的生活质量。未来，我们期待着进一步的研究和创新，为软骨发育不全患儿提供更多治疗选择，并为他们带来更好的未来。

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