2026年9月17日，Merz Therapeutics宣布，欧盟及欧洲经济区已批准XEOMIN用于治疗2至17岁脑瘫儿童和青少年患者的马蹄内翻足相关痉挛。这是一种症状性治疗，适用人群包括能够行走以及无法行走的患者，覆盖范围较此前有所扩大。
XEOMIN的活性成分为incobotulinumtoxinA，即A型肉毒杆菌神经毒素，其特点是去除了复合蛋白，仅包含150千道尔顿的纯神经毒素。与含有复合蛋白的传统A型肉毒毒素制剂不同，XEOMIN因不含复合蛋白而具有较低的外源蛋白含量。外源蛋白含量被认为是导致继发性治疗失败的因素之一。在药理学层面，A型肉毒神经毒素注射后经轴突逆行转运已被证实，但在治疗相关剂量下，未发现其经突触逆行进入中枢神经系统。受体结合的毒素在到达靶点SNAP-25之前经内吞进入神经末梢，随后在细胞内降解。
这一获批基于一项名为ELLIE的III期临床研究。该研究为前瞻性、随机、安慰剂对照、两阶段、双盲、多中心设计，为期28周，评估incobotulinumtoxinA治疗脑瘫儿童和青少年下肢痉挛的效果。研究结果显示，XEOMIN显著改善了脑瘫儿童和青少年与马蹄内翻足相关的痉挛，同时表现出良好的安全性和耐受性特征。相关阳性结果已在2026年1月14日至17日举行的TOXINS 2026第八届国际神经毒素大会上公布。
在更早的临床研究中，XEOMIN用于儿童脑瘫痉挛治疗的数据已有积累。一项多中心开放标签比较随机试验纳入了64例痉挛型脑瘫患者，患者接受XEOMIN或另一种A型肉毒毒素制剂单次注射，随访90天。XEOMIN组腓肠肌改良Ashworth量表评分从基线的2.6±0.49分降至1.8±0.54分，差异具有统计学显著性。在XEOMIN组中，45.1%的患者转入改良Ashworth量表评分低于2分的较低痉挛组。临床数据与肌电图参数的变化一致，表现为靶肌肉M反应波幅和面积的降低。该研究中XEOMIN组不良事件发生率为9.4%。
ELLIE研究的一项剂量反应性III期临床试验纳入了311名2至17岁的下肢痉挛儿童和青少年。该研究采用双盲、平行组、剂量反应设计，比较了不同剂量incobotulinumtoxinA的疗效。在主要疗效分析中，高剂量组与低剂量组在第一次注射周期第8周时的改良Ashworth量表评分最小二乘均值差异为-0.62，标准误为0.059。第二次注射周期第8周高剂量组与低剂量组的差异为-0.76，标准误为0.058。另一项长期开放标签研究评估了XEOMIN重复注射治疗下肢或上下肢联合痉挛的安全性和有效性，研究中左侧跖屈肌Ashworth量表评分从基线至第2次注射周期第4周的变化为-1.1，标准差0.8；至第3次注射周期第4周的变化为-1.2，标准差0.8。
XEOMIN此前已在欧盟获批用于成人眼睑痉挛、偏侧面肌痉挛、颈部肌张力障碍、上肢痉挛及慢性流涎等适应症。在儿童人群中，XEOMIN已有获批用于2至17岁且体重不低于12kg患者因神经或神经发育障碍所致慢性流涎的适应症。此次马蹄内翻足相关痉挛的获批是该公司在欧洲获得的第一个儿童下肢痉挛症状性治疗批准。
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