2026年9月3日，Liquidia Corporation宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Yutrepia（treprostinil，曲前列尼尔，LIQ861）吸入粉剂治疗系统性硬化症相关雷诺现象（SSc-RP）的快速通道资格。该药物的此项适应症目前仍处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未获得任何监管机构的评估。
系统性硬化症是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，以广泛的血管病变和皮肤、内脏器官纤维化为特征，在所有系统性风湿病中死亡率最高。雷诺现象表现为反复发作的血管痉挛，导致手指和脚趾出现疼痛、麻木和颜色变化。据统计，高达90%的系统性硬化症患者会受到雷诺现象影响，其发作较原发性雷诺现象更为频繁、持久和严重，约40%至60%的患者可能进展为指端缺血性溃疡，复发病例甚至面临截指风险。在2020年FDA以患者为中心的药物开发会议上，系统性硬化症患者将雷诺现象发作列为最困扰和最具影响性的症状之一，指出其带来的疼痛、功能受限以及对溃疡和组织缺失的恐惧造成了相当大的情绪困扰。
Yutrepia是曲前列尼尔（一种前列环素类似物）的吸入式干粉制剂，通过便捷、省力的掌上型装置给药。该药物采用Liquidia的PRINT®技术设计，能够制备尺寸、形状和成分精确均一的药物颗粒，旨在优化口服吸入后在肺部的沉积。目前，Yutrepia已获FDA批准用于治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD）。系统性硬化症相关雷诺现象的核心驱动因素被认为是内源性前列环素生成不足，这导致了血管痉挛、血小板活化和血管重塑，而Yutrepia所包含的曲前列尼尔作为一种前列环素类似物，其作用机制与该疾病的病理生理学特征存在相关性。目前，美国尚无批准专门用于治疗系统性硬化症相关雷诺现象的疗法，现有治疗选择有限，对症状较重的患者往往效果不佳。
快速通道资格是FDA为促进治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物开发而设立的程序。获得此资格使Liquidia有机会在整个开发过程中与FDA进行更频繁的沟通，并可能获得新药申请的滚动审评资格，若满足相关标准，还有可能获得优先审评和/或加速批准的资格。Liquidia估计，美国中度至重度症状的系统性硬化症相关雷诺现象患者群体约为30,000人。
Liquidia计划于2026年第四季度启动RE-WARM研究，这是一项针对Yutrepia在该适应症上的IIa期剂量探索试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT07748000）。该研究计划纳入约75名有症状性雷诺现象发作的系统性硬化症成人患者，在美国约30个中心开展，是一项随机、开放标签的剂量探索研究。RE-WARM研究旨在评估Yutrepia在该患者群体中的安全性和药效学特征，同时探索治疗是否能减少雷诺现象发作的次数、严重程度及其对患者的影响。研究预计于2026年10月开始，主要完成时间定于2027年2月。
Liquidia首席医疗官Rajeev Saggar博士表示，快速通道资格的授予反映了该疾病的严重性和对新治疗方案的迫切需求，公司对有机会评估Yutrepia能否减轻中重度雷诺现象对患者生活质量的影响感到鼓舞，并将致力于加快推进该项目。
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