2026年7月20日，Dyne Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理其针对杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，又称DYNE-251）提交的生物制剂许可申请（BLA），并授予优先审评资格。该申请的处方药使用者付费法案（PDUFA）目标行动日期设定为2027年1月21日。
Z-rostudirsen是一种正在研发中的抗体-寡核苷酸偶联物，其设计结构为将磷酰二胺吗啉代寡聚物（PMO）与可结合转铁蛋白受体1（TfR1）的抗原结合片段（Fab）相偶联。该药物旨在通过Dyne公司专有的FORCE平台技术，实现对骨骼肌、心肌及中枢神经系统的广泛组织递送，以促进抗肌萎缩蛋白的生成。该药物适用于携带适于第51号外显子跳跃突变的DMD患者，并已获得FDA授予的突破性疗法、快速通道、罕见儿科疾病及孤儿药资格认定。
此次BLA提交主要基于一项名为DELIVER的全球性、随机、安慰剂对照、双盲的1/2期临床试验数据。该试验包括两部分：第一部分为多剂量递增研究，第二部分为关键性扩展队列（REC）。在入组32名受试者的REC中，试验达到了其主要终点，即与基线相比，抗肌萎缩蛋白的表达水平实现了具有统计学意义的增加。数据显示，在治疗6个月后，经肌肉含量校正的肌营养不良蛋白平均绝对表达量达到了正常值的5.46%，与此前观察到的较基线水平约7倍的增加幅度一致。
在功能性改善方面，在6个月时，与安慰剂组相比，接受z-rostudirsen治疗的患者在所有六个预先指定的功能终点上均观察到改善，这些终点涵盖了上肢功能、下肢功能及肺功能指标。其中，从坐姿站起所需时间（TTR）的速度和10米步行/跑步（10MWR）速度两项指标，相对于安慰剂组的改善具有名义统计学意义（p<0.05）。此外，来自DELIVER试验长期扩展部分的最新数据表明，这些功能改善在18个月和24个月的随访期间得到了持续维持。
在安全性方面，基于DELIVER试验中86名受试者最长36个月的随访数据（共计113患者年的随访），z-rostudirsen展现出良好的安全性和耐受性。大多数与治疗相关的不良事件严重程度为轻度至中度，最常见的不良事件为发热和头痛。在关键性扩展队列（REC）中未观察到与研究药物相关的严重不良事件。
除寻求FDA的加速批准外，Dyne Therapeutics公司已在2026年第二季度启动了全球性的3期FORZETTO验证性试验，以满足潜在的加速批准后验证要求，并支持全球其他地区的监管提交。公司预计，若获得批准，z-rostudirsen有望在2027年第一季度在美国上市。
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