美国FDA授予Zilganersen治疗亚历山大病优先审评资格

2026年3月23日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其在研反义寡核苷酸疗法Zilganersen的新药申请，并授予该药物治疗亚历山大病的优先审评资格，同时设定处方药用户收费法案目标审评日期为2026年9月22日。

Zilganersen是一种在研RNA靶向药物，同时也是一种反义寡核苷酸药物，其研发代码为ION373，主要用于治疗亚历山大病。该药物的作用机制是抑制因GFAP基因致病变异而过量产生的胶质纤维酸性蛋白，以此减缓或稳定亚历山大病患者的疾病进展，从根源上针对疾病病因进行干预。

此次优先审评资格的授予，主要基于一项针对Zilganersen的关键性1-3期临床试验结果，该试验的临床试验编号为NCT04849741，旨在评估Zilganersen在亚历山大病患者中的安全性和有效性。该试验为多中心、双盲、安慰剂对照、多剂量递增研究，共纳入54名年龄在1.5至53岁之间的亚历山大病儿童及成人患者，这些患者分布在8个国家的13个试验地点。试验中，受试者按2:1的比例随机分配，接受鞘内注射Zilganersen或安慰剂，每12周一次，为期60周的双盲治疗期；双盲治疗期结束后，所有受试者将进入60周的开放标签治疗期，随后进行120周的长期延长期治疗及28周的治疗后随访期。此外，部分试验地点还设有针对2岁以下受试者的可选开放标签子研究。

试验结果显示，50mg剂量的Zilganersen在第61周时，相较于对照组，在主要终点——通过10米步行测试评估的步行速度方面，实现了具有统计学意义且临床意义明确的稳定效果，最小二乘均值差异为33.3%，P值为0.0412。同时，该药物展现出良好的安全性和耐受性，大多数不良事件为轻度或中度，Zilganersen组的严重不良事件发生率在数值上低于对照组。

在关键次要及探索性终点方面，包括评估患者适应能力、沟通能力、胃肠道症状、睡眠及癫痫发作，以及患者自我识别最烦人症状评分、患者对严重程度的总体印象评分、患者对变化的总体印象评分、临床医生对变化的总体印象评分等，Zilganersen均持续表现出优于对照组的趋势，提示其可能具有减缓疾病进展、稳定或改善患者病情的作用。

除优先审评资格外，Zilganersen还获得了美国FDA授予的突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病资格，欧洲药品管理局也授予其孤儿药资格。若获得批准，Zilganersen将成为首个且唯一用于治疗亚历山大病的药物，同时也将成为Ionis Pharmaceuticals首个独立商业化上市的神经领域药物。该药物的相关试验完整数据将于2026年美国神经病学学会年会上公布。

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