罕见病的曙光！艾满欣(利司扑兰)获批治疗16日龄及以上幼儿脊髓性肌萎缩(SMA) 2023年6月16日，中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏制药公司的重磅神经罕见病创新药物 艾满欣Evrysd 2023年6月19日
PI3Kδ过度活化综合征疗法Joenja（leniolisib）获批 美国食品和药物管理局已批准Pharming Group的Joenja用于治疗3岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸 2023年6月18日
APDS首选疗法Joenja（leniolisib）显著改善患者免疫功能 最近，美国食品和药物管理局（FDA）批准了一种名为Joenja（leniolisib）片剂的药物，作为活化磷酸 2023年6月18日
Ztalmy治疗与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作获得CHMP积极评价 欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）近日对Marinus Pharmaceuticals的Zt 2023年6月16日
FDA批准Bylvay治疗Alagille综合症患者的胆汁淤积性瘙痒症 近日，法国制药公司Ipsen宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其药物Bylvay®（odevixiba 2023年6月15日
