Brensocatib治疗非囊性纤维化支气管扩张症获FDA优先审评

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Insmed公司针对Brensocatib的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。根据处方药用户收费法案（PDUFA），FDA计划于2025年8月12日做出审批决定。这一优先审评资格意味着FDA认可该药物在治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）方面的潜在突破性价值，并加速其审评流程。

非囊性纤维化支气管扩张症：一种亟待突破的慢性呼吸疾病

支气管扩张症是一种慢性进展性肺部疾病，其特征是支气管永久性扩张，并伴随频繁的肺部急性加重。目前，美国约有35万至50万名患者被诊断患有该疾病，但目前尚无FDA批准的针对性疗法。由于缺乏有效治疗手段，患者往往面临持续的呼吸道感染和肺功能恶化的风险，严重影响生活质量。

Insmed公司首席医学官Martina Flammer博士表示：“支气管扩张症是一种慢性疾病，但目前缺乏获批的治疗方案，导致数十万患者无法有效减少肺部急性加重的发生。Brensocatib的研发可能彻底改变该疾病的治疗格局，我们很高兴FDA提前接受了我们的NDA申请，并授予优先审评资格。我们期待与FDA紧密合作，争取尽快将这一创新疗法带给患者。”

ASPEN III期临床试验：验证Brensocatib的疗效

Brensocatib的NDA申请基于ASPEN III期临床试验的结果。该试验共招募了1721名成人及青少年患者，覆盖全球35个国家的391个临床中心，并持续治疗52周。研究结果显示，与安慰剂相比，Brensocatib 10mg和25mg剂量均显著降低了年度肺部急性加重发生率，不仅具有统计学意义，还体现出临床上的显著改善。

此外，该药物在多个关键次要终点上同样表现优异，包括延长首次急性加重发生时间，以及提高患者在治疗期间保持无急性加重状态的概率。特别是25mg剂量组，在52周时肺功能下降幅度明显低于安慰剂组，表现出更好的肺功能保护作用。

安全性良好，副作用可控

在ASPEN试验中，Brensocatib表现出良好的耐受性，未见严重安全问题。临床试验数据显示，在两组Brensocatib治疗组中，至少5%的患者出现了治疗相关不良事件，主要包括COVID-19感染、鼻咽炎、咳嗽和头痛。这些不良事件的发生率与安慰剂组相当，表明Brensocatib具有较好的安全性。

全球市场布局，2026年或迎商业化上市

除了在美国申请FDA批准外，Insmed公司还计划于2025年向欧盟、英国和日本提交Brensocatib的监管申请。如果一切顺利，该药物有望于2026年在这些地区陆续上市，填补全球范围内支气管扩张症靶向治疗的空白。

Brensocatib或开启支气管扩张症治疗新纪元

Brensocatib作为首个针对支气管扩张症的靶向疗法，有望改变当前该疾病的治疗现状，为全球数十万患者提供全新的治疗选择。如果获得FDA批准，这一突破性药物将成为支气管扩张症治疗领域的里程碑，不仅改善患者的疾病管理，还可能大幅提升他们的生活质量。未来，随着更多国家和地区的审批推进，Brensocatib有望在全球范围内发挥更广泛的临床价值。

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