欧盟批准BEYONTTRA(acoramidis)用于治疗心肌病转甲状腺素蛋白淀粉样变性

2025年2月11日，BridgeBio Pharma公司宣布，其研发的药物BEYONTTRA™（acoramidis）已获得欧盟委员会批准，正式用于治疗成人患有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者。作为一种选择性小分子药物，BEYONTTRA™具有接近完全的TTR稳定作用（≥90%），其临床效果令人瞩目，为患者带来了新的治疗希望。

ATTR-CM：致命性心脏病的隐形杀手

转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一类由TTR蛋白异常聚集形成淀粉样物质，侵入多种器官的遗传性疾病。其中，ATTR心肌病（ATTR-CM）是最常见的一种类型。该病表现为TTR蛋白在心脏组织中沉积，导致心肌硬化、心脏功能衰竭，最终可能导致死亡。由于ATTR-CM进展迅速且预后较差，及早治疗对患者生存至关重要。

不幸的是，ATTR-CM的治疗方法较为有限，现有药物治疗大多侧重于减缓症状，而非从根本上阻止病程进展。BEYONTTRA™的获批，标志着这一领域的重大突破。

BEYONTTRA™的临床研究成果

BEYONTTRA™的批准是基于其在3期临床研究ATTRibute-CM中的卓越表现。该研究评估了632名患有ATTR-CM的患者，其中部分为野生型TTR患者，部分为变异型TTR患者。研究发现，BEYONTTRA™在改善患者心血管预后方面展现出显著优势。

3个月内即显现疗效

在该研究中，BEYONTTRA™治疗组的患者在三个月内即与安慰剂组出现了明显的疗效差异。治疗组患者的首次事件（包括全因死亡和心血管相关住院）的发生时间显著延迟，这一效应持续至研究的最后。研究显示，在30个月时，治疗组患者在全因死亡和复发性心血管相关住院方面，较安慰剂组减少了42%。

持续改善心血管事件发生率

研究还发现，BEYONTTRA™治疗组的心血管相关住院事件的累积发生率在30个月时减少了50%。这一显著的效果表明，BEYONTTRA™不仅能够有效减缓疾病进展，还能显著改善患者的生活质量。

BEYONTTRA™(acoramidis)的治疗机制及优势

BEYONTTRA™是一种口服给药的TTR稳定剂，能够实现接近完全（≥90%）的TTR稳定作用。TTR蛋白在正常情况下以四聚体的形式存在，并维持其稳定性。然而，在ATTR-CM患者体内，TTR蛋白出现错误折叠并解聚，形成不稳定的单体，从而在心脏等组织中沉积，引发疾病。BEYONTTRA™通过稳定TTR四聚体，减少TTR单体的生成，从而阻止淀粉样物质在心脏的沉积，达到治疗效果。

与现有的治疗方法相比，BEYONTTRA™具有独特的分子设计，使其在接近完全稳定TTR方面展现出显著的优势。研究表明，TTR稳定性越高，心血管死亡和全因死亡的风险越低。

欧盟市场批准

2025年初，欧盟委员会正式批准BEYONTTRA™用于治疗ATTR-CM成人患者。该批准标志着BEYONTTRA™成为全球首个在欧盟获批、并能够接近完全稳定TTR的药物，具有里程碑意义。

商业化合作与市场前景

Bayer公司将负责BEYONTTRA™在欧盟市场的商业化工作，并计划于2025年上半年启动药物上市。根据双方的合作协议，BridgeBio将在欧盟获得75百万美元的里程碑付款，并将根据药物销售额按阶梯比例获得版权费用。BridgeBio预计，在未来几年内，随着药物的广泛应用，BEYONTTRA™的市场需求将显著增长。

此外，BEYONTTRA™在美国已于2024年11月获得FDA批准，并于2025年初迅速获得临床应用。根据BridgeBio的报告，美国市场的药物开方情况非常积极，已有430个患者开具了处方。可以预见，随着欧洲市场的开放，BEYONTTRA™将在全球范围内为更多的ATTR-CM患者提供有效的治疗选择。

BEYONTTRA™的安全性和耐受性

在临床试验中，BEYONTTRA™表现出了较好的安全性和耐受性。最常见的不良反应为轻度腹泻和腹痛，这些症状通常在药物使用一段时间后自行缓解，且不会导致停药。根据目前的临床数据，BEYONTTRA™的总体不良反应发生率较低，证明其具有较好的耐受性。

对ATTR-CM患者的意义

ATTR-CM是一种进展迅速且致命的疾病，患者常常在症状明显时才得到诊断，而此时病情往往已经进入晚期。传统的治疗方法主要集中在缓解症状和延缓病程，但并未从根本上解决TTR蛋白的不稳定问题。而BEYONTTRA™的批准为ATTR-CM患者提供了新的治疗选择，尤其是在疾病早期干预方面具有重要意义。

专家表示，BEYONTTRA™的临床优势不仅体现在其对心血管事件的显著改善，还表现为能够帮助患者延长生存期并改善生活质量。对于那些已被诊断为ATTR-CM的患者而言，BEYONTTRA™无疑是一项革命性的治疗突破，尤其是在这种疾病缺乏有效治疗方案的背景下。

全球发展与挑战

目前，BEYONTTRA™(acoramidis)正在接受日本和巴西等国家的审批。随着该药物在全球范围内的推广，更多的ATTR-CM患者将有机会受益。然而，如何在全球不同地区实现药物的及时上市、合理定价以及患者的广泛覆盖，将是未来发展的重要挑战。

在未来，BridgeBio和Bayer的合作还可能进一步扩大，尤其是在其他潜在市场的拓展上。随着全球对遗传性疾病治疗的关注不断增加，BEYONTTRA™有望成为治疗ATTR-CM的标准药物，为患者带来更好的生存前景。

BEYONTTRA™的批准不仅是BridgeBio在治疗ATTR-CM领域的重要里程碑，也标志着心血管领域的新药研发迈出了重要的一步。随着其在欧盟市场的上市，BEYONTTRA™将为成千上万的ATTR-CM患者带来新的希望，也为全球治疗心肌病的药物创新注入了新的动力。

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