美国FDA接受0.05%罗氟司特乳膏ZORYVE治疗儿童轻度至中度特应性皮炎的补充新药申请

美国食品药品监督管理局（FDA）已设定处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2025年10月13日。该申请得到了关键性3期试验、关键性长期扩展研究以及1期药代动力学研究的积极疗效和安全性数据的支持。如果获得批准，ZORYVE(roflumilast,罗氟司特)0.05%乳膏将为美国约180万名2至5岁特应性皮炎（AD）儿童提供一种新的局部治疗选择。

关键性临床试验数据支持ZORYVE乳膏的疗效与安全性

Arcutis Biotherapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：ARQT）是一家专注于免疫皮肤病学领域创新研发的商业化阶段生物制药公司。该公司今日宣布，FDA已接受其补充新药申请（sNDA），该申请针对0.05%罗氟司特乳膏ZORYVE（roflumilast），一种每日一次的新一代磷酸二酯酶-4（PDE4）抑制剂，用于2至5岁儿童轻度至中度AD的局部治疗。FDA为此申请设定的PDUFA目标行动日期为2025年10月13日。

ZORYVE乳膏在临床试验中表现出显著的疗效与安全性

“在临床试验中，研究性ZORYVE乳膏0.05%在治疗2至5岁儿童AD方面显示出显著的积极结果。数据突出了该乳膏的疗效，以及其良好的安全性和耐受性，这些特性在为儿童开具长期治疗处方时至关重要，”Pediatric Skin Research, LLC的医学主任、INTEGUMENT PED临床试验研究员Mercedes E. Gonzalez博士表示。“在儿童中，AD通常发生在面部和颈部等敏感区域。除了持续的瘙痒和抓挠外，AD还与患儿及其照顾者的生活质量下降有关。如果获得批准，ZORYVE乳膏0.05%将提供一种新的治疗选择，提供长期缓解，并有助于减轻患儿及其照顾者的疾病负担。”

特应性皮炎的临床表现及其对患儿的影响

特应性皮炎是一种慢性、遗传易感性、复发性炎症性皮肤病，其临床表现随生命周期而变化。该疾病可能表现为身体任何部位出现的红色、极度瘙痒的皮疹。在婴儿、儿童和成人中，其表现可能有所不同。

ZORYVE乳膏为年轻AD患者提供新的治疗选择

“目前为年轻AD患者开具的局部治疗可能存在显著缺陷，导致在疗效、安全性和耐受性之间难以权衡。我们的临床试验表明，研究性ZORYVE乳膏0.05%能有效缓解这些非常年幼儿童的AD瘙痒性皮疹，其安全性和耐受性得到了皮肤病学临床医生的信任，这源于他们对ZORYVE产品组合的经验，”Arcutis总裁兼首席执行官Frank Watanabe表示。“我们致力于帮助患有免疫介导的皮肤病患者，这体现在我们努力提供一种替代类固醇的新靶向局部治疗选择，有望为约180万名2至5岁AD儿童提升护理标准。”

关键性临床试验INTEGUMENT-PED的结果

该sNDA得到了关键性INTEGUMENT-PED 3期试验（4周）、INTEGUMENT-OLE长期扩展研究（长达52周）以及1期药代动力学研究的积极结果的支持。

INTEGUMENT-PED是一项针对儿童的对照3期试验，纳入了652名2至5岁的儿童，其AD体表面积（BSA）范围为3%至82%，平均BSA为22%。关键试验结果包括：

数据显示，早在第1周就有显著改善。在第4周，25.4%接受ZORYVE乳膏0.05%治疗的儿童达到了vIGA-AD成功，定义为验证的研究者总体评估-特应性皮炎（vIGA-AD）评分为“清除”或“几乎清除”，并且较基线改善2级，而接受对照治疗的儿童中这一比例为10.7%（P<0.0001）。
该研究还达到了所有预定的次要终点，包括在第1周时vIGA-AD成功和vIGA-AD评分为“清除”和“几乎清除”的所有时间点均显示出显著改善。
ZORYVE还有助于迅速减轻瘙痒，超过三分之一的基线最严重瘙痒数字评分（WI-NRS）≥4的儿童（由照顾者报告）在第4周实现了WI-NRS的四分减少（对照治疗儿童为18.0%[名义P=0.0002]）。
ZORYVE乳膏0.05%在研究中表现出良好的耐受性。总体而言，INTEGUMENT-PED中的不良事件（AEs）发生率较低。在试验期间，接受ZORYVE乳膏0.05%治疗的2至5岁儿童的安全性特征与使用ZORYVE乳膏0.15%治疗的成人和较大儿童中建立的有利安全性特征一致。

关于ZORYVE（roflumilast）乳膏

Roflumilast乳膏是一种新一代局部PDE4抑制剂。PDE4是皮肤病学中已确立的靶点，是一种细胞内酶，可增加促炎介质的产生并减少抗炎介质的产生。Roflumilast乳膏0.3%（ZORYVE®）已获FDA批准用于6岁及以上患者的斑块状银屑病（包括间擦区域）的局部治疗。Roflumilast乳膏0.15%（ZORYVE®）已获FDA批准用于6岁及以上患者的轻度至中度AD的局部治疗。2024年，ZORYVE乳膏0.15%荣获《Glamour》杂志的“湿疹产品”美容与健康奖。

ZORYVE乳膏的潜在影响

如果ZORYVE乳膏0.05%获得批准，它将为2至5岁AD儿童提供一种新的、非类固醇的局部治疗选择。这一创新疗法有望显著改善患儿及其家庭的生活质量，减轻疾病负担，并为临床医生提供一种安全有效的治疗工具。Arcutis公司将继续致力于推动免疫皮肤病学领域的创新，为更多患者带来希望与康复。

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