FDA优先审评Gamifant(Emapalumab)用于治疗斯蒂尔病中的HLH/MAS

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予emapalumab-izsg（商品名：Gamifant）优先审评资格，用于治疗斯蒂尔病(Still病)中成人和儿童患者的噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）/巨噬细胞活化综合征（MAS），这些患者对糖皮质激素治疗反应不足或不耐受，或存在复发性MAS。FDA为该潜在疗法设定的《处方药用户费用法案》（PDUFA）日期为2025年6月27日。

HLH/MAS在斯蒂尔病中的严重性

HLH/MAS是斯蒂尔病中的一种严重且可能致命的并发症，患者可能经历强烈的过度炎症反应，甚至多器官衰竭。Sobi公司研发负责人兼首席医疗官Lydia Abad-Franch博士在一份新闻稿中表示：“目前尚无获批用于治疗HLH/MAS的疗法。Gamifant（emapalumab-izsg）选择性中和干扰素γ（IFN-γ），这是过度炎症的关键驱动因子。如果获批，该药物还可能帮助减少这些患者对高剂量糖皮质激素的需求。”

临床试验数据支持

生物制品许可申请基于两项研究的汇总分析结果。研究人员报告称，在39名患者中，约53%在第9周达到完全缓解，85%在任何时间点达到完全缓解。在EMERALD研究（NCT05001737）中，研究人员评估了emapalumab在儿童和成人中的疗效、安全性、耐受性以及药代动力学、药效学、生活质量和免疫原性。患者被分为两个队列，包括系统性幼年特发性关节炎（sJIA）和成人斯蒂尔病（AOSD）背景下的MAS，以及系统性红斑狼疮背景下的MAS。

主要和次要终点

研究的主要终点包括首次给药后第8周达到完全缓解的患者比例，次要终点包括首次完全缓解的时间、总体缓解的患者比例以及首次总体缓解的时间。在第二项研究（NCT03311854）中，研究人员评估了emapalumab在sJIA和AOSD患者中对MAS的安全性、耐受性和疗效，这些患者对高剂量糖皮质激素治疗反应不足。主要终点包括不良事件的发生率、严重程度、因果关系和结果；因安全原因退出的患者数量；第8周达到缓解的患者数量；首次MAS缓解的时间；以及因疗效不足退出的患者数量。

糖皮质激素减量效果

在糖皮质激素减量方面，研究人员发现，治疗2周后，每周平均糖皮质激素剂量减少了约70.1%，72%的患者减量至临床有意义的剂量（1 mg/kg/天或更少），44%的患者减量至0.5 mg/kg/天或更少。在临床MAS缓解方面，82.1%的患者在任何时间达到缓解，中位临床缓解时间为3.3周。根据结果，8周生存率为94.9%。此外，未发现新的安全性信号。

如果emapalumab-izsg最终获得FDA批准，它将成为首个专门用于治疗HLH/MAS的药物，为患者提供新的治疗选择，并可能减少对高剂量糖皮质激素的依赖。这一进展标志着在治疗这种罕见且严重的疾病方面迈出了重要一步。

Emapalumab-izsg的优先审评资格及其潜在的疗效和安全性数据，为HLH/MAS患者带来了希望。随着进一步的研究和审评，这一药物有望在未来几年内成为临床治疗的重要工具，改善患者的生活质量并降低疾病相关的死亡率。

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