FDA优先审评肌肉靶向疗法Apitegromab用于脊髓性肌萎缩症治疗
脊髓性肌萎缩症（ SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，患者因SMN1基因突变导致运动神经元退化，进而引发肌肉无力和萎缩。尽管目前已有针对SMN蛋白的疗法，但部分患者在接受现有治疗后仍面临运动功能持续衰退的问题。近日，Scholar Rock公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的肌肉靶向治疗药物Apitegromab的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，这标志着SMA治疗领域可能迎来重大突破。
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FDA优先审评与全球监管进展
FDA的优先审评资格通常授予那些在治疗严重疾病方面展现出显著优势的药物，审评周期由标准的10个月缩短至6个月。Apitegromab的处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期定于2025年9月22日，若获批，它将成为首款针对SMA患者的肌肉靶向疗法。
与此同时，欧洲药品管理局（EMA）也已受理了Apitegromab的上市许可申请（MAA），并正在进行审评。Scholar Rock公司表示，他们正积极与全球监管机构合作，以尽快将这一创新疗法带给SMA患者群体。
Scholar Rock的总裁兼首席执行官Jay Backstrom博士在新闻稿中表示：“我们很高兴FDA授予Apitegromab优先审评资格，这反映了该药物有望成为SMA治疗的变革性选择。尤其对于接受现有SMN靶向治疗后仍出现运动功能衰退的患者，Apitegromab可能提供新的治疗方向。”
关键临床试验数据支持疗效与安全性
Apitegromab的申请基于III期SAPPHIRE试验的数据，该试验纳入了156名2至12岁的SMA患者。受试者被随机分配接受10 mg/kg或20 mg/kg的Apitegromab静脉输注，或安慰剂治疗，每4周一次，持续12个月。
试验采用**扩展版Hammersmith功能性运动量表（HFMSE）**评估疗效，该量表通过20项运动功能测试（如坐立、站立和爬行）对患者进行评分：
- 无法完成动作：0分
- 需部分辅助完成：1分
- 独立完成：2分
结果显示，30.4%的Apitegromab治疗组患者的HFMSE评分提高超过3分，而安慰剂组仅为12.5%。此外，试验中未报告严重不良事件，表明该药物具有良好的安全性。
脊髓性肌萎缩症(SMA)的疾病特点与未满足的临床需求
SMA的病因是第五号染色体上的SMN1基因突变，导致运动神经元存活蛋白（SMN）缺乏，进而影响肌肉控制。据估计，美国和欧洲约有3万至3.5万名SMA患者。该疾病分为5种亚型（0型至4型），症状严重程度与发病年龄相关：
- 0型（最严重）：出生前发病，通常导致婴儿早期死亡。
- 1型（典型婴儿型）：6个月内发病，是婴幼儿死亡的主要原因之一。
- 2型、3型和4型：症状较轻，发病较晚，但仍可能导致进行性肌肉无力。
目前，SMA的治疗主要包括基因疗法（如Zolgensma）、反义寡核苷酸疗法（如Spinraza）和小分子药物（如Evrysdi），但这些疗法主要针对SMN蛋白的补充或修饰，而Apitegromab则通过靶向肌肉生长调控机制提供了一种全新的治疗策略。
Apitegromab的作用机制与创新性
Apitegromab是一种全人源单克隆抗体，其独特之处在于选择性结合**肌生长抑制素（myostatin）**的前体和潜伏形式，从而抑制其激活。肌生长抑制素是一种负向调节肌肉生长的蛋白质，抑制其活性可促进肌肉质量和功能的恢复。
与现有SMN靶向疗法不同，Apitegromab直接作用于骨骼肌，可能为那些对SMN疗法反应不足的患者提供额外获益。这种肌肉靶向策略在神经肌肉疾病治疗中具有广阔的应用前景。
全球商业化计划与未来展望
Scholar Rock公司计划在获得FDA批准后，于2025年在美国率先推出Apitegromab，并预计在2026年进入欧洲市场。这一时间表取决于监管机构的最终决定，但目前的审评进展令人鼓舞。
此外，该公司还计划进一步探索Apitegromab在其他神经肌肉疾病中的潜在应用，以扩大其临床价值。
Apitegromab的优先审评资格标志着SMA治疗领域的重要进展。如果获批，它将成为首款针对肌肉组织的SMA疗法，为现有治疗策略提供有力补充。对于患者及其家庭而言，这一创新药物有望改善运动功能并提高生活质量。
随着监管审评的推进，全球脊髓性肌萎缩症患者距离这一潜在变革性疗法又近了一步。未来，我们期待更多临床数据进一步验证Apitegromab的长期疗效和安全性，并为神经肌肉疾病的治疗开辟新的方向。
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