EMPAVELI(pegcetacoplan)获FDA优先审查治疗C3G和原发性IC-MPGN的补充新药申请
2025年4月1日，Apellis制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予EMPAVELI®（pegcetacoplan）用于治疗C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的补充新药申请（sNDA）优先审评资格。这两种疾病均为罕见且严重的肾脏疾病，目前治疗选择有限。此次审评的目标行动日期（PDUFA日期）定为2025年7月28日。这一里程碑标志着Apellis在推进创新疗法以满足未满足医疗需求方面迈出了重要一步。
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EMPAVELI®的临床意义与VALIANT研究突破
EMPAVELI®是一种靶向C3的疗法，旨在调节补体系统的过度激活，这一机制在C3G和IC-MPGN的发病过程中起关键作用。此次sNDA提交基于关键的III期VALIANT研究数据，该研究在26周时展现出显著的临床获益。
VALIANT研究是迄今为止在C3G和IC-MPGN患者中规模最大的临床试验，涵盖了青少年和成人患者，以及自然肾脏和移植后肾脏疾病患者。研究结果显示，EMPAVELI®在所有三个关键疾病标志物上均表现出临床意义的改善：
- 蛋白尿显著减少：与安慰剂相比，EMPAVELI®治疗组的患者蛋白尿水平降低了68%（p<0.0001），达到研究的主要终点。
- 肾功能稳定：通过估算肾小球滤过率（eGFR）测量，EMPAVELI®治疗组的患者肾功能趋于稳定（名义p=0.03）。
- C3c沉积显著清除：71%的EMPAVELI®治疗患者表现出C3c沉积完全清除，而安慰剂组的效果明显较低（名义p<0.0001）。
科罗拉多大学医学院儿科和医学教授、VALIANT研究的共同研究者Bradley P. Dixon博士表示：“EMPAVELI®在蛋白尿减少、肾功能稳定和C3c清除方面表现出前所未有的效果。鉴于C3G和IC-MPGN患者进展至肾衰竭的风险极高，这种疾病修饰疗法的潜在影响可能是革命性的。”
优先审评资格的意义
FDA的优先审评资格通常授予那些能够显著改善严重疾病治疗安全性和有效性的药物。对于C3G和IC-MPGN患者而言，这一资格意味着EMPAVELI®可能比标准审评流程更快获批，从而为患者提供更早的治疗机会。
Apellis首席执行官兼联合创始人Cedric Francois博士表示：“这一里程碑使我们离为所有C3G和原发性IC-MPGN患者提供EMPAVELI®的目标更近一步，无论他们的疾病类型、年龄或移植状态如何。我们期待与FDA密切合作，尽快让这一疗法惠及有需要的患者。”
C3G和IC-MPGN：未被满足的医疗需求
C3G和原发性IC-MPGN是两种罕见且进展迅速的肾脏疾病，其特征是补体系统异常激活导致C3c沉积，进而引发肾脏炎症、损伤，最终可能导致肾衰竭。据统计：
- 约50%的患者在诊断后5至10年内会进展至肾衰竭，需要接受肾移植或终身透析。
- 约90%的移植患者会经历疾病复发，使得治疗更加复杂。
- 目前，全球范围内尚无针对这两种疾病的获批疗法，患者面临巨大的未满足需求。
据估计，美国约有5,000名患者，欧洲则有约8,000名患者受此疾病影响。因此，EMPAVELI®的潜在获批将为这一患者群体带来重大希望。
EMPAVELI®的发展与潜力
EMPAVELI®（pegcetacoplan）已在多个国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH），商品名为EMPAVELI®（美国）或Aspaveli®（欧盟及其他地区）。目前，Apellis正在探索其在多种罕见血液病和肾脏疾病中的应用，包括C3G、IC-MPGN及其他补体介导的疾病。
EMPAVELI®的优先审评标志着C3G和IC-MPGN治疗领域的重要进展。如果获批，它将成为首个针对这些疾病的疾病修饰疗法，为患者提供延缓疾病进展、改善肾功能的机会。Apellis Pharmaceuticals的努力不仅体现了其在补体医学领域的领导地位，也为罕见病患者带来了新的曙光。
随着2025年7月PDUFA日期的临近，医学界和患者群体正密切关注这一潜在突破性疗法的最终审评结果。未来，EMPAVELI®有望改写C3G和IC-MPGN的治疗格局，为全球患者带来深远影响。
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