FDA加速批准Vanrafia(atrasentan,阿曲生坦)用于治疗IgA肾病

肾脏疾病一直是全球公共卫生领域的重大挑战之一，其中，原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）作为一种罕见但严重的慢性自身免疫性疾病，长期以来缺乏高效且安全的治疗方案。2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了诺华公司（Novartis）研发的新药Vanrafia（atrasentan,阿曲生坦），用于降低IgAN患者的蛋白尿水平，为这一疾病的管理带来了新的突破。

Vanrafia的获批不仅基于其显著的临床疗效，还因其独特的机制为IgAN患者提供了更精准的治疗选择。然而，高昂的药物定价（每年162,500美元）也引发了关于可及性和长期效益的讨论。

Vanrafia的作用机制与临床优势

Vanrafia是一种选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，其作用机制直接针对IgAN的关键病理生理环节。ETA受体的过度激活会导致肾小球滤过屏障受损，进而引发蛋白尿，而蛋白尿正是IgAN早期最常见的临床表现之一。通过抑制ETA受体，Vanrafia能够有效减少尿蛋白排泄，从而延缓疾病进展。

与传统的免疫抑制剂或类固醇疗法不同，Vanrafia是一种非甾体类口服药物，每日仅需服用一次，可与其他支持性治疗（如肾素-血管紧张素系统抑制剂或SGLT2抑制剂）联合使用，提供更灵活的治疗方案。

关键临床数据支持加速批准

Vanrafia的加速批准基于III期ALIGN研究的预设中期分析结果。该研究评估了Vanrafia在36周内对蛋白尿的降低效果，并与安慰剂组进行对比。结果显示：

• 蛋白尿显著减少：与安慰剂相比，接受Vanrafia治疗的患者蛋白尿水平降低了36.1%，这一差异具有临床意义和统计学显著性。
• 安全性可接受：常见的不良反应包括外周水肿、贫血和肝转氨酶升高，发生率≥2%，但整体可控。
• 无REMS限制：尽管Vanrafia可能导致严重的出生缺陷，但FDA并未要求其纳入风险评估与缓解策略（REMS）计划，这在一定程度上降低了临床使用的监管负担。

目前，ALIGN研究仍在进行中，预计2026年将公布更长期的肾功能数据（如估算肾小球滤过率eGFR的变化），以支持Vanrafia的完全批准。

Vanrafia(atrasentan,阿曲生坦)的加速批准标志着IgAN治疗领域的重要进展，为高风险患者提供了新的干预手段。其独特的ETA受体拮抗机制、良好的临床数据，以及便捷的给药方式，使其成为当前治疗格局中的重要补充。

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