美国FDA完全批准VITRAKVI(拉罗替尼)用于NTRK基因融合阳性实体瘤治疗

2025年4月10日，拜耳公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已完全批准VITRAKVI®（larotrectinib，拉罗替尼）用于治疗成人和儿童NTRK基因融合阳性的实体瘤患者。这一决定基于多项临床试验数据，证实VITRAKVI在多种NTRK融合阳性肿瘤中展现出持久的临床应答。此次完全批准标志着该药物在精准肿瘤治疗领域的重要地位，为缺乏有效治疗选择的患者提供了新的标准治疗方案。

VITRAKVI（拉罗替尼）的适应症与作用机制

VITRAKVI是一种首创（first-in-class）的口服TRK抑制剂，专门设计用于抑制TRK家族蛋白（TRKA、TRKB和TRKC）。该药物适用于成人和儿童患者，其肿瘤需满足以下条件：

• 携带神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合，且无已知的获得性耐药突变；
• 肿瘤已发生转移，或手术切除可能导致严重并发症；
• 无其他满意的替代治疗方案，或在既往治疗后疾病进展。

VITRAKVI的作用机制基于其对TRK融合蛋白的精准抑制。在临床前研究中，该药物在TRK融合、蛋白调控域缺失或TRK蛋白过表达的肿瘤模型中均表现出抗肿瘤活性。TRK融合蛋白的持续激活可驱动肿瘤细胞的增殖和存活，而VITRAKVI通过阻断这一通路发挥治疗作用。

临床试验数据与疗效

FDA的完全批准基于三项多中心、开放标签、单臂临床试验（LOXO-TRK-14001、SCOUT和NAVIGATE）的汇总分析，共纳入339例不可切除或转移性NTRK基因融合阳性实体瘤患者。所有患者在接受系统性治疗后疾病进展，或需接受高致残率手术。主要疗效指标包括客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），由独立评审委员会（BIRC）根据RECIST v1.1标准评估。

关键疗效结果

• 客观缓解率（ORR）：60%（95% CI：55%-65%），其中完全缓解（CR）率为24%，部分缓解（PR）率为36%。
• 病理完全缓解（pCR）：5%的患者达到病理完全缓解，即术后病理检查未发现存活肿瘤细胞且切缘阴性。
• 缓解持续时间（DOR）：中位DOR为43.3个月（95% CI：32.5-NE）。

安全性数据

在444例患者的安全性分析中，常见（≥20%）的不良反应包括：

• 实验室检查异常：AST升高、ALT升高、贫血、低白蛋白血症、碱性磷酸酶升高、白细胞减少、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、低钙血症。
• 临床不良反应：肌肉骨骼疼痛、疲劳、呕吐、咳嗽、便秘、发热、腹泻、恶心、腹痛、头晕和皮疹。
• 严重不良事件：中枢神经系统（CNS）问题、骨折和肝脏问题。

VITRAKVI的研发背景与市场授权

VITRAKVI最初于2018年11月获得FDA加速批准，成为首个针对NTRK基因融合的靶向治疗药物。此次完全批准进一步巩固了其在NTRK融合阳性肿瘤治疗中的地位。拜耳公司通过收购Loxo Oncology获得了VITRAKVI的全球开发和商业化权利，包括在美国市场的推广。

专家与行业观点

拜耳公司美国VITRAKVI品牌负责人Chandra Goda表示：“FDA的完全批准是对拜耳团队多年研究的认可，我们为能为成人和儿童NTRK基因融合阳性肿瘤患者提供这一重要治疗选择感到自豪。”

LUNGevity基金会总裁兼首席执行官Andrea Ferris指出：“VITRAKVI的完全批准为NTRK基因融合阳性癌症患者提供了明确的治疗选择，同时也为未来相关基因疗法的发展奠定了基础。”

VITRAKVI（larotrectinib，拉罗替尼）的完全批准标志着精准肿瘤治疗领域的又一重要进展。该药物通过针对NTRK基因融合的独特机制，为成人和儿童患者提供了高效且持久的治疗选择。临床试验数据证实了其显著的抗肿瘤活性和可控的安全性，使其成为NTRK融合阳性实体瘤患者的标准治疗方案之一。随着进一步的研究和临床实践，VITRAKVI有望为更多患者带来长期生存获益。

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