FDA批准Maralixibat(Livmarli)片剂治疗Alagille综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症

2025年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了迈芮倍maralixibat（商品名Livmarli,氯马昔巴特）的新片剂剂型，用于治疗Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒。这一批准为患者和医生提供了更灵活的治疗选择，尤其是为年龄较大的患者带来了便利。

药品基本信息

Maralixibat是一种口服的肠道胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，通过抑制胆汁酸在肠道的重吸收，减少胆汁酸在肝脏中的积累，从而缓解胆汁淤积性瘙痒等症状。该药物最初于2021年9月获得FDA批准，用于治疗1岁及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒，成为首个获批用于ALGS的疗法。随后，在2024年3月，FDA进一步批准maralixibat用于治疗5岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒。2024年7月，FDA再次扩大了其适应症范围，允许maralixibat用于12个月及以上的PFIC患者，并批准了更高浓度的剂型。

Maralixibat最初以液体剂型上市，而此次新批准的片剂剂型为患者提供了更便捷的给药选择。根据Mirum制药公司的声明，maralixibat片剂预计将于2025年6月通过Mirum Access Plus计划上市供应。

临床研究数据支持

FDA对maralixibat的批准基于多项关键临床研究的结果，其中包括ICONIC研究和MARCH PFIC研究。

ICONIC研究

ICONIC研究是maralixibat用于ALGS患者的主要临床试验。研究结果显示，maralixibat能够显著改善患者的瘙痒症状，且这种效果可持续长达4年。该研究的积极结果为maralixibat在2021年获得ALGS适应症的批准提供了关键支持。

MARCH PFIC研究

MARCH PFIC研究是迄今为止在PFIC患者中开展的最大规模随机临床试验，共纳入93例患者，涵盖了多种PFIC亚型，包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6以及未明确突变状态的患者。研究结果显示，接受maralixibat治疗的患者在多个关键指标上均表现出显著改善：

• 瘙痒症状（P < 0.0001）
• 血清胆汁酸水平（P < 0.0001）
• 胆红素水平（P = 0.0471）
• 体重Z评分（P = 0.0391）

这些数据为maralixibat在PFIC患者中的疗效提供了强有力的证据，并推动了其在2024年获得PFIC适应症的批准。

剂型特点与患者便利性

Maralixibat最初以液体剂型上市，适用于年幼患者。而此次新批准的片剂剂型为年龄较大的患者提供了更便捷的给药选择。根据Mirum制药公司的介绍，片剂剂型的优势在于：

• 每剂仅需服用一片，简化了给药过程。
• 便于携带和储存，提高了患者的用药依从性。
• 为医生和患者提供了更多治疗选择，可根据患者年龄和偏好灵活调整剂型。

Mirum制药公司总裁兼首席运营官Peter Radovich表示：“Livmarli片剂的批准为ALGS和PFIC患者提供了重要的额外治疗选择。液体剂型适合年幼患者，而片剂则为年龄较大的患者提供了便利。我们希望片剂的上市能够进一步改善患者的生活质量。”

市场供应与可及性

根据Mirum制药公司2025年4月14日的新闻稿，maralixibat片剂计划于2025年6月通过Mirum Access Plus计划上市。这一计划旨在确保患者能够及时获得药物，并提供相关的支持服务。

此外，maralixibat仍在进一步研究中。目前，一项名为EXPAND的3期临床试验正在评估maralixibat在其他胆汁淤积性瘙痒适应症中的疗效和安全性。

Livmarli(maralixibat,迈芮倍,氯马昔巴特)片剂的获批是ALGS和PFIC治疗领域的重要进展。其液体和片剂两种剂型为不同年龄段的患者提供了灵活的治疗选择，而多项临床研究数据也证实了其在改善瘙痒症状和其他关键指标方面的显著疗效。随着片剂剂型的上市，更多患者将能够受益于这一创新疗法。未来，maralixibat在其他胆汁淤积性疾病中的潜在应用也值得关注。

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