美国FDA批准Wayrilz(Rilzabrutinib)用于免疫性血小板减少症治疗

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了赛诺菲(Sanofi)公司开发的Wayrilz（rilzabrutinib），用于既往治疗反应不佳的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。该药物成为全球首款针对ITP的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过多免疫调节机制靶向疾病的根本病因。

药物机制与特点
Wayrilz是一种新型口服、可逆的BTK抑制剂，采用Sanofi独有的TAILORED COVALENCY®技术，能够选择性抑制BTK靶点。BTK在B细胞、巨噬细胞及其他先天免疫细胞中广泛表达，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中起关键作用。Wayrilz通过多免疫调节作用，针对免疫系统的不同通路，有望从根源上改善ITP的病理过程。

临床研究数据
批准基于关键性LUNA 3三期临床试验结果。该研究纳入202例持续性或慢性ITP成人患者，比较了Wayrilz与安慰剂的疗效和安全性。结果显示：

• Wayrilz组患者在第25周实现持续血小板反应的比例显著高于安慰剂组（23% vs. 0%，p<0.0001）；
• Wayrilz组患者首次血小板反应时间更短（36天 vs. 未达到，p<0.0001）；
• Wayrilz组血小板反应持续时间更长（最小二乘均值7周 vs. 0.7周）；
• 基于ITP患者评估问卷，Wayrilz组在九项健康相关生活质量指标上总体改善10.6分，安慰剂组为2.3分。

常见不良反应（发生率≥10%）包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和COVID-19。

疾病背景与患者需求
ITP是一种由复杂免疫失调导致的疾病，表现为血小板计数降低、出血风险增加和生活质量下降。美国约有超过2.5万名成人患者需要更有效的治疗方案。传统治疗侧重于提升血小板计数和降低出血风险，但部分患者仍面临反应不足、症状持续或治疗并发症等问题。

其他监管进展与患者支持
2025年6月，Wayrilz已在阿拉伯联合酋长国获批用于ITP治疗。目前该药物在欧盟和中国正处于监管审评中。此外，Wayrilz还获得美国FDA的快速通道和孤儿药资格认定，适用于ITP及其他三种罕见疾病（温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病）。Sanofi为患者提供HemAssist支持计划，协助解决保险覆盖、经济援助和教育资源等问题。

Wayrilz的获批为ITP患者提供了新的治疗选择，其通过多免疫调节机制靶向疾病核心病理环节，展现出显著的临床潜力。该药物不仅丰富了ITP的治疗策略，也体现了Sanofi在罕见病和免疫疾病领域的研发承诺。

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