9月

欧盟批准干细胞疗法Zemcelpro用于血癌(血液系统恶性肿瘤)治疗

2025年8月，欧盟委员会有条件批准了Zemcelpro（UM171细胞疗法）用于治疗需要异基因造血干细胞移植且无法获得合适供体细胞的血液系统恶性肿瘤成年患者。

这项决定标志着欧洲迎来了首个针对此类患者的细胞疗法，为那些曾经缺乏治疗选择的患者带来了新的希望。

破解供体短缺难题，干细胞移植迎来新选择

造血干细胞移植是治疗某些血癌的标准方法，但多年来的临床实践面临着一个严峻挑战：许多患者因无法找到合适的匹配供体而错失治疗机会。

寻找合适供体并非易事。患者可能因存在会排斥供体细胞的抗体，或者无法找到匹配的供体而失去治疗机会。虽然脐带血中的细胞排斥反应可能性较低，但这类来源的细胞数量往往十分有限。

Zemcelpro的出现破解了这一难题。这种源自脐带血的新型细胞疗法，采用ExCellThera的专利技术，使用少量干细胞在细胞培养中进行增殖，为缺乏合适供体的血癌患者提供了所需的同种异体干细胞。

Zemcelpro是一种冷冻保存的同种异体造血干细胞和祖细胞疗法，含有两种成分。

第一种成分是在UM171存在下扩增的CD34+细胞（称为dorocubicel），第二种是未扩增的CD34-细胞，每种细胞都来自同一个脐带血单位。

UM171是一种小分子物质，化学名称为(1R,4R)-N1-(2-苄基-7-(2-甲基-2H-四唑-5-基)-9H-嘧啶并[4,5-b]吲哚-4-基)环己烷-1,4-二胺二氢溴酸盐。

Dorocubicel作为异基因干细胞供体来源，其主要作用机制是通过扩增的CD34+造血干细胞的活性来促进造血功能恢复和免疫重建。

未扩增的CD34-细胞主要由CD3+T细胞组成，它们通过支持免疫重建并在移植后提供移植物抗白血病效应发挥补充作用。

输注到患者体内后，Zemcelpro的造血干细胞/祖细胞会迁移到骨髓，在骨髓中分裂、成熟并分化成所有血液细胞谱系。

成熟的细胞被释放到血液中，部分进入血液循环，另一些则迁移到组织部位，从而恢复骨髓来源的血源性细胞的血细胞计数和功能，包括免疫功能。

Zemcelpro的批准基于2期临床试验数据包，这些数据证实了该疗法能够诱导中性粒细胞和血小板植入。

研究设计为开放标签、非对照、单臂研究，未与其他类型的供体细胞进行比较，评估了Zemcelpro对需要进行造血干细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者的安全性和有效性。

两项主要研究（ECT-001-CB.002和ECT-001-CB.004）分别针对高危白血病和骨髓发育不良患者，各纳入30名患者。

为评估疗效，研究人员对来自这两项研究的汇总数据进行了分析，重点关注25名接受由小型脐带血单位生产的冷冻保存Zemcelpro的患者。

分析结果显示，在第42天中性粒细胞植入（定义为绝对中性粒细胞计数≥500/µL）的患者达到84.0%（21/25）。

在第100天血小板植入（定义为≥20000/µL）的患者达到68.0%（17/25）。

患者中性粒细胞植入中位时间为20天，血小板植入中位时间为40天。移植后患者立即接受粒细胞集落刺激因子（5µg/kg/天）治疗，以最大程度降低中性粒细胞减少症和感染的风险。

任何创新疗法都需要全面评估其安全性特征，Zemcelpro也不例外。

试验中最常见的3级及以上不良反应包括淋巴细胞减少、感染、贫血、中性粒细胞减少、血小板减少、白细胞减少、低丙种球蛋白血症、发热性中性粒细胞减少、高血压、植入综合征和肺炎。

根据美国国立卫生研究院标准，60.0%的患者报告了急性移植物抗宿主病，16.0%的患者报告了慢性移植物抗宿主病。这些安全性数据与标准异基因干细胞移植预期出现的不良反应基本一致。

Zemcelpro在18岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未完全确定。在007研究中，9名18岁以下高危髓系恶性肿瘤受试者接受Zemcelpro治疗，结果显示中性粒细胞和血小板植入率分别为88.9%和77.8%，中位植入时间为21.5天和48天。

欧盟委员会对Zemcelpro的批准属于有条件上市许可(CMA)，这是欧盟的一种监管机制，旨在促进尽早获得满足未满足医疗需求的药物。

有条件批准通常授予那些治疗严重危及生命的疾病、且目前缺乏令人满意治疗方法的药物，或者提供了重大治疗优势的药物。

即使全面的临床数据尚未完全完善，只要药物在解决重大未满足需求方面的益处大于对未来数据的需求，就可以获得这种类型的批准。

欧洲每年有超过10,000名患者被诊断出需要干细胞移植的血液恶性肿瘤，包括白血病和骨髓增生异常综合征。尽管移植可及性近年来有所提高，但大量患者仍因缺乏兼容的供体或无法在短时间内获得所需细胞而错失治愈机会。

对于Zemcelpro的有条件批准，ExCellThera公司需要提交更全面的临床数据，包括单臂研究的长期随访结果，进行随机对照研究和基于患者登记的研究。

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