VONVENDI(伏尼凝血素α)获美国FDA批准扩大适应症涵盖成人与儿童1/2/3型血友病患者
- 本次批准使VONVENDI(伏尼凝血素α)可用于1型和2型血管性血友病成人患者的常规预防性治疗，以减少出血事件发生频率，并扩展至儿童患者的按需治疗及围手术期出血管理
- VONVENDI是目前唯一获批同时覆盖成人与儿童血管性血友病适应症的重组von Willebrand因子替代疗法
- 作为最常见的出血性疾病，血管性血友病在美国影响超过300万人
2025年09月05日，武田药品工业株式会社宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VONVENDI® 伏尼凝血素α[von Willebrand factor (Recombinant)]的补充生物制剂许可申请（sBLA），扩大其适应症至包括：用于1型及2型血管性血友病成人患者的常规预防性治疗以降低出血发作频率，以及儿童患者的按需治疗和围手术期出血管理。VONVENDI此前已获批用于成人血管性血友病的按需及围手术期治疗，以及接受按需治疗的严重3型血管性血友病成人患者的常规预防。
VONVENDI现已成为适用于广泛VWD患者群体的治疗选择，也是目前唯一同时覆盖成人与儿童适应症的重组von Willebrand因子（VWF）替代疗法。
血管性血友病是最常见的出血性疾病，仅在美国就影响超过300万人，男女患病率相当。患者由于体内缺乏功能性von Willebrand因子（一种促进血液凝固的关键蛋白），可能面临危及生命的出血风险（由外伤、手术、胃肠道出血、牙科操作或分娩引发），以及反复鼻出血、月经量过多或经期延长、易出现瘀伤等症状，严重影响生活质量。
VONVENDI是一种输注式药物，用于替代患者体内缺失或功能异常的VWF。其具有独特的长半衰期特性（成人22.6小时/50 IU/kg，儿童14.3小时）。临床试验显示，在成人（157/192）和儿童（80/104）患者中，大多数非手术性出血事件仅需一次VONVENDI输注即可有效控制。
“FDA批准VONVENDI用于所有类型VWD成人患者的常规预防治疗，标志着该疾病治疗领域的重大进展。预防性治疗对减少成人患者自发性出血和关节出血至关重要。”出血与凝血疾病研究所副医学与研究主任、伊利诺伊大学医学院儿科与内科学副教授Jonathan C. Roberts博士表示，“将预防性治疗确立为所有VWD成人患者的标准治疗方案，不论亚型，有助于更好地控制出血风险，减轻出血事件对患者日常生活的负担。”
此项批准基于三项临床试验数据：一项针对成人VWD患者的3期研究（NCT02973087）、一项儿童VWD患者的3期研究（NCT02932618）及一项成人与儿童患者的3b期延续试验（NCT03879135），同时得到真实世界证据的支持。详细临床数据请参见VONVENDI完整处方信息。
“VWD患者及其家庭面临多重挑战，出血事件可能 disrupt 学业、工作或家庭活动，带来身心双重负担，”武田美国罕见病业务部门高级副总裁Cheryl Schwartz表示，“自2015年VONVENDI首次获批以来，我们始终致力于支持成人VWD患者，如今更能惠及儿童群体。这一里程碑体现了武田对血友病与出血性疾病领域的不变承诺，我们将持续推动创新疗法的研发。”
此外，武田已在日本提交VONVENDI(伏尼凝血素α)用于儿童VWD患者按需及围手术期出血管理的适应症申请，并在欧洲提交VEYVONDI™（vonicog alfa）用于儿童患者按需治疗的申请。
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