美国FDA批准司美替尼(Koselugo)用于1岁及以上伴有PN的1型神经纤维瘤病患者

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准司美替尼（Selumetinib，商品名：Koselugo）用于治疗1岁及以上伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者。该批准标志着该药物适用人群的进一步扩大——早在2020年4月，司美替尼胶囊剂已获准用于2岁及以上同类适应症的患者。

此次扩展批准基于一项健康成人中的相对生物利用度研究，证实口服颗粒剂与已获批胶囊制剂之间存在足够的桥接关系；同时，通过暴露量匹配分析， SPRINT二期临床试验第一层组（NCT01362803，针对2岁及以上患者使用胶囊制剂）与SPRINKLE研究（NCT05309668，针对1岁及以上患者使用口服颗粒剂）在儿科人群中药代动力学特征一致。

在SPRINT研究中，司美替尼显示出显著的临床疗效：74%的患者（n=37/50；95% CI：60%–85%）达到经确认的部分缓解，其中56%（n=28）为持久缓解。患者中位初始缓解时间为8个治疗周期（范围：4–20），中位最佳缓解时间为16个周期（范围：4–36），最佳缓解时肿瘤体积中位变化为–27.9%（范围：–55.1% 至 2.2%）。此外，中位缓解持续时间及无进展生存期（PFS）均未达到，治疗开始后3年的PFS率为84%。

在患者报告结局方面，治疗12个月后患儿自报的肿瘤疼痛强度显著下降，疼痛数字评分（NRS-11）平均降低2.15分。48%的患儿及58%的家长报告治疗12个月后生活质量获得具有临床意义的改善。

目前SPRINKLE研究仍在进行中，预计将于2028年4月完成。

司美替尼(Koselugo)的推荐剂量为25 mg/m²，每日两次口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

司美替尼(Koselugo,Selumetinib)曾获得突破性疗法和孤儿药认定，凸显其在满足这一患者群体迫切医疗需求方面的重要价值。

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