FDA受理NASP用于难治性痛风治疗的生物制剂许可申请

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理Sobi公司针对难治性痛风患者研发的创新疗法Nanoencapsulated Sirolimus plus Pegadricase（NASP，曾用名SEL-212）的生物制剂许可申请（BLA）。该申请基于NASP的临床研究数据，FDA已将其处方药用户费用法案（PDUFA）目标审批日期定为2026年6月27日。

关于难治性痛风
痛风是最常见的炎症性关节炎类型，美国有超过830万人被诊断患病。其病因是体内尿酸水平过高，导致尿酸盐在关节及其他组织中积聚，引发剧烈疼痛的急性发作。美国约有20万难治性痛风患者，尽管接受口服降尿酸治疗，血清尿酸（sUA）水平仍持续高于6 mg/dL。这种情况可能导致残疾性痛风发作和痛风石形成。此外，高sUA水平还与心脏、血管系统、代谢、肾脏及关节疾病相关。

关于NASP药物
NASP是一种研究中的新型疗法，用于降低难治性痛风患者的血清尿酸水平，可能减少有害尿酸盐沉积，从而缓解痛风发作和关节畸形。该药物为每四周一次的序贯输注治疗，包含两种成分：耐受性纳米包裹西罗莫司（NAS），可减少抗药物抗体（ADAs）的形成；以及聚乙二醇化尿酸氧化酶pegadricase（P），用于降低血清尿酸。抗药物抗体可能降低生物疗法的有效性与耐受性，是难治性痛风治疗中的常见挑战。

临床研究结果
BLA提交包含了III期DISSOLVE I与II研究的数据，这两项随机安慰剂对照试验评估了两种剂量NASP在难治性痛风成人患者中的安全性与有效性。两项研究均达到主要终点，即在第六个月期间，患者实现并维持sUA＜6mg/dL的时间达到80%以上。在高剂量和低剂量NASP组中，汇总应答率分别为51%和43%。此外，NASP治疗后sUA水平快速持续下降，痛风石减少、发作频率降低，患者生活质量亦得到改善。研究中NASP整体耐受性良好。

NASP有望为难治性痛风患者提供重要的治疗进展，这一群体目前存在显著未满足的医疗需求且治疗选择有限。2024年5月，FDA已授予NASP快速通道资格，认可其应对严重疾病及未满足需求的潜力。Sobi公司表示将继续与FDA密切合作，推动该疗法早日为患者带来新的希望。

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