欧盟批准Tryngolza(olezarsen)用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征

2025年9月19日，Ionis Pharmaceuticals与Sobi联合宣布，Tryngolza®（olezarsen）已获得欧盟批准，作为饮食辅助手段用于治疗经基因确诊的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者。此项批准基于欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的积极意见。

批准决定基于第三阶段Balance研究的积极数据。在该研究中，80毫克剂量的Tryngolza在六个月内显著降低空腹甘油三酯水平，且效果持续至12个月。此外，Tryngolza在12个月内显著降低急性胰腺炎事件发生率，具有临床意义。该药物同时展现出良好的安全性和耐受性。研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。

Ionis首席执行官Brett P. Monia博士表示：“Tryngolza在欧盟的批准是FCS治疗领域的重大进展。对面临致残性及致命性急性胰腺炎发作风险的欧盟FCS患者而言，该药物有望成为变革性的治疗选择。我们深感荣幸能与长期合作伙伴Sobi及FCS社群携手，为欧盟地区的FCS患者提供这一创新疗法。”

FCS是一种罕见的遗传性严重高甘油三酯血症（sHTG）。患者甘油三酯水平常超过880毫克/分升（10毫摩尔/升）（正常值低于150毫克/分升/1.7毫摩尔/升），且面临危及生命的急性胰腺炎高风险。据估算，欧盟范围内FCS的患病率约为百万分之十三。

Sobi研发与医疗事务负责人兼首席医疗官Lydia Abad-Franch博士指出：“Tryngolza是我们支持欧洲FCS社群的新里程碑。该药物具有显著降低甘油三酯水平及减少急性胰腺炎事件的强效作用，这些特性对改善发病率、死亡率和生活质量具有重要意义。此次批准延续了我们自Waylivra（volanesorsen）以来对FCS治疗的承诺——此前该药物是欧洲地区唯一获批的FCS疗法。随着欧盟委员会批准Tryngolza用于FCS，我们期待为全欧盟符合条件的患者提供这一针对罕见致衰性疾病的创新治疗。”

Sobi拥有Tryngolza在美国、加拿大及中国以外地区的独家商业化权利。该药物同时正处于针对严重高甘油三酯血症（定义为甘油三酯水平≥500毫克/分升/5.65毫摩尔/升）的研发阶段，其第三阶段研究已于2025年9月取得积极顶线结果。

关于Balance研究

Balance是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的第三阶段研究，旨在评估olezarsen对FCS患者在6个月及12个月时的疗效与安全性。主要终点为6个月时与安慰剂相比的空腹甘油三酯水平相对于基线的百分比变化。次要终点包括12个月时甘油三酯水平变化、其他血脂参数在6个月和12个月时的变化，以及治疗期间经裁定的急性胰腺炎事件发生率。研究结束后，符合条件者可进入开放标签扩展研究，继续接受每月一次的olezarsen治疗。

关于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）

FCS是一种以极度升高甘油三酯水平为特征的罕见遗传性疾病，其病因为脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损。由于LPL生成或功能受限，FCS患者无法有效分解乳糜微粒（90%成分为甘油三酯的脂蛋白颗粒）。该疾病患者除疲劳感、严重复发性腹痛等慢性健康问题外，还面临急性胰腺炎高风险。部分患者甚至因病情无法工作，进一步加重疾病负担。

关于Tryngolza®（olezarsen）

Tryngolza®是一种靶向RNA药物，旨在抑制肝脏生成的载脂蛋白C-III（apoC-III）的产生，该蛋白是甘油三酯代谢的关键调节因子。目前Tryngolza（olezarsen）已在美国及欧盟获批用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。

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