FDA批准PALSONIFY(paltusotine)：首个肢端肥大症每日一次口服药物

PALSONIFY(paltusotine)是一种新型每日一次口服药物，获批用于治疗对手术反应不佳或无法接受手术的成人肢端肥大症。肢端肥大症是一种因生长激素过量引起的罕见疾病，通常源于垂体瘤。这会导致胰岛素样生长因子1水平升高，长期可能损害骨骼、关节、心脏及其他重要器官。疾病症状包括关节疼痛、疲劳、肿胀、头痛、手足增大及面容改变。若不治疗，可能影响心脏功能、缩短预期寿命并妨碍日常活动。

该药物通过模拟天然生长抑素，特异性靶向生长抑素受体2型，从而降低生长激素和胰岛素样生长因子1水平。这一机制有助于缓解症状并可能延缓疾病进展。

与现有注射疗法不同，PALSONIFY作为每日一次口服制剂，为疾病管理提供了更简便的治疗选择。

批准依据源于多项临床研究数据。在一项针对未接受过治疗的患者研究中，接受PALSONIFY治疗24周后，56%的患者胰岛素样生长因子1恢复至正常范围，而安慰剂组仅为5%。症状评分方面，PALSONIFY组改善2.67分，安慰剂组恶化2.75分。此外，PALSONIFY组57%的患者实现低生长激素水平，安慰剂组为18%。

在另一项针对已使用注射治疗患者的研究中，转为接受PALSONIFY治疗36周后，治疗组成功维持胰岛素样生长因子1控制水平，安慰剂组仅为4%。症状在PALSONIFY组保持稳定或改善，在安慰剂组出现恶化。87%的PALSONIFY治疗者维持低生长激素水平，安慰剂组为28。

研究显示患者整体感受改善，关节疼痛、疲劳和头痛等症状减轻。常见不良反应包括腹泻、腹痛、恶心、食欲下降、心率减缓、高血糖、心悸和胃肠道感染。严重不良反应罕见，包括胆囊疾病、血糖波动、心动过缓、心脏相关问题、脂肪或维生素B12吸收障碍及甲状腺功能异常。研究期间未发现新的安全性问题。

该药物需每日一次空腹口服，服药间隔需距前后餐点至少一小时和六小时。标准起始剂量为40毫克，后续根据胰岛素样生长因子1水平调整。与胃酸抑制药、免疫抑制剂等药物可能存在相互作用，需告知医务人员完整用药史。妊娠期及哺乳期用药安全性尚未明确。

治疗期间需监测胆囊结石、血糖变化、心率、甲状腺功能及营养吸收状况。如出现严重疲劳、头晕、昏厥、心律不齐、黄疸、尿色加深、腹痛、腹胀、脂肪泻或手足刺痛等症状应及时就医。

PALSONIFY(paltusotine)为不需每月注射的肢端肥大症治疗提供了新选择。患者需遵循医嘱并定期复查以确保治疗安全有效。该药物预计将于十月初在美国上市。

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