欧盟批准Palsonify(Paltusotine)治疗成人肢端肥大症

2026年4月27日，欧洲委员会正式批准Palsonify（Paltusotine）用于治疗成人肢端肥大症，这是欧盟首款获批的每日一次口服肢端肥大症治疗药物。Palsonify的活性成分为Paltusotine，属于选择性靶向生长抑素2型受体的非肽类激动剂，与天然激素生长抑素高度相似，可抑制生长激素及胰岛素样生长因子-1的分泌，进而降低并常化肢端肥大症患者体内的生长激素与胰岛素样生长因子-1水平。

此次欧盟批准基于两项关键III期临床试验PATHFNDR-1与PATHFNDR-2的核心数据，试验分别针对初治及既往接受过治疗的肢端肥大症患者开展，全面评估了Palsonify的安全性与有效性。PATHFNDR-2试验为随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，纳入至少4个月未接受肢端肥大症药物治疗且生化指标未受控的患者，结果显示，治疗第24周时，Palsonify组55.7%的患者实现生化控制，胰岛素样生长因子-1水平降至正常上限及以下，安慰剂组这一比例仅为5.3%。多数实现胰岛素样生长因子-1正常化的患者在治疗开始后2至4周内即达成，且该疗效在整个治疗期间持续维持。

PATHFNDR-1试验同样为随机、双盲、平行组、安慰剂对照设计，纳入经注射用长效奥曲肽或兰瑞肽单药治疗且生化指标已受控的患者，治疗周期为36周。结果表明，Palsonify组83.3%的患者可维持生化控制，而安慰剂组仅3.6%的患者维持该状态。两项试验均显示，Palsonify可显著改善肢端肥大症相关症状，患者症状严重程度评分较安慰剂组明显降低。

Palsonify在试验中整体耐受性良好，随机对照阶段未报告严重不良反应事件。该药物为口服薄膜衣片，欧盟获批规格为20毫克与30毫克两种，每日一次给药，可通过消化系统高效吸收，体内活性持续超过24小时，能维持全天稳定的血药浓度。此前，欧洲药品管理局已授予其孤儿药资格，此次获批适用于欧盟27个成员国及3个欧洲经济区国家，为肢端肥大症患者提供了全新的口服治疗选择。

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