Leniolisib治疗4-11岁儿童活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征获美国优先审查

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理leniolisib针对4至11岁儿童活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS）治疗的补充新药申请，并授予其优先审评资格。处方药用户费用法案规定的目标审评日期定为2026年1月31日。

Leniolisib是一种口服选择性PI3Kδ抑制剂，目前以Joenja®为商品名在美国上市，适用于12岁及以上APDS患者。此次扩展至4-11岁年龄组，将扩大这一罕见疾病治疗药物的适用人群。

APDS是一种进行性原发性免疫缺陷疾病，由PIK3CD或PIK3R1基因变异引起，导致PI3Kδ通路过度活跃。该疾病表现为严重反复的鼻窦肺部感染、淋巴组织增生以及长期损伤如永久性肺损伤和淋巴瘤。全球范围内APDS患病率约为百万分之一至二。由于症状多起始于幼年期，且诊断中位延迟时间达七年，针对低龄患者的治疗对防止病情持续恶化至关重要。

优先审评资格表明FDA认为该药物能为这一严重疾病的治疗带来显著改进。若获得批准，leniolisib将成为首个且唯一专门用于该低龄儿童群体的APDS治疗药物。

本次申请基于一项在4至11岁年龄组中开展的跨国三期研究的积极数据。在12周治疗期内，研究显示患者在两项临床相关指标上获得改善：淋巴结肿大减少和初始B细胞数量增加，这表明其基础免疫缺陷得到纠正。申请材料中还包含了八个月的安全性数据。

由于APDS疾病起源于幼年阶段，早期使用靶向治疗可能改变低龄患者的疾病进展轨迹。

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