Livmarli(maralixibat,氯马昔巴特)说明书

 【Livmarli(maralixibat)生产企业】

Mirum Pharmaceuticals

【Livmarli(maralixibat)适应症】

Livmarli(maralixibat)是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，适用于治疗1岁及以上的阿拉基综合征（Alagille综合征，ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。

【Livmarli(maralixibat)规格】

口服溶液，每30毫升含9.5毫克maralixibat。

【Livmarli(maralixibat)作用机制】

阿拉基综合征是一种由胆管异常引起的罕见遗传性疾病，导致胆汁酸在肝脏中积聚（胆汁淤积），进而引发炎症和肝损伤。这种积聚阻碍了肝脏正常清除血液中的废物。胆汁淤积性肝病患者通常会出现严重瘙痒（胆汁淤积性瘙痒），但其具体发生机制尚未完全明确。
Livmarli中的活性成分maralixibat是回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）的可逆抑制剂。它通过增加胆汁酸在粪便中的排泄，减少血液和肝脏中胆汁酸的积聚，从而缓解由胆汁酸积聚引起的瘙痒和肝损伤。

【Livmarli(maralixibat)批准情况】

Livmarli(maralixibat)已获以下机构批准用于治疗阿拉基综合征相关的胆汁淤积性瘙痒：
美国食品药品监督管理局（FDA）于2021年9月29日批准。
伴随该批准，生产企业获得了罕见儿科疾病优先审评券。
该药物可能已在其他地区获得批准，具体国家的批准情况可咨询相关支持团队。

【Livmarli(maralixibat)用法用量】

标准剂量如下：
起始剂量：每日一次，每次190微克/公斤体重，口服，在每日第一餐前30分钟服用。
一周后：如耐受，剂量增加至每日一次，每次380微克/公斤体重，口服。
体重超过70公斤的患者最大日剂量体积为3毫升（28.5毫克/日）。
如果漏服一剂Livmarli，应在通常服药时间的12小时内尽快补服，然后按原定时间服用下一剂。如果漏服超过12小时，则无需补服，按原定时间服用下一剂。
如果同时服用某些降胆固醇药物（如考来烯胺、考来维仑或考来替泊），应在服用Livmarli前4小时或后4小时服用这些药物。如不确定是否服用这些药物，应咨询主治医生。
当肝功能检查异常时，可能需要调整Livmarli剂量或（暂时）停药。
关于Livmarli(maralixibat)剂量（调整）和给药的完整信息，请参阅官方处方信息。
个性化给药方案应咨询主治医生。

【Livmarli(maralixibat)不良反应】

常见不良反应
处方信息中列出的最常见不良反应（发生率≥5%）包括：
腹泻
腹痛
呕吐
脂溶性维生素缺乏
肝功能检查变化
胃和肠道（胃肠道）问题，包括胃肠道出血
骨折
严重不良反应
处方信息中列出的严重不良反应包括：
严重肝损伤

【Livmarli(maralixibat)特殊人群用药】

目前尚不清楚Livmarli(maralixibat)是否会危害未出生婴儿或是否进入母乳。如果患者已怀孕、计划怀孕或正在哺乳，应咨询主治医生关于服用此药期间喂养婴儿的最佳方式。
关于副作用和不良反应的完整列表，请参阅官方处方信息。

【Livmarli(maralixibat)临床试验】

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Livmarli(maralixibat)用于治疗阿拉基综合征相关的胆汁淤积性瘙痒，是基于ICONIC研究的数据以及支持性研究的五年数据。
ICONIC研究是一项长期、开放标签研究，包含一个双盲、安慰剂对照、随机停药期，涉及31名1至18岁的阿拉基综合征患者。患者首先接受18周的口服Livmarli治疗，随后在4周的停药期内接受Livmarli或安慰剂治疗。停药期后，所有患者继续接受Livmarli治疗48周。
主要研究终点是随机停药期（第18至22周）空腹血清胆汁酸（sBA）水平的平均变化。次要研究终点是瘙痒严重程度。
结果显示，与安慰剂相比，Livmarli显著降低了血清胆汁酸水平。
额外数据显示，与基线相比，Livmarli显著改善了胆汁淤积性瘙痒。
关于Livmarli(maralixibat)用于批准适应症的安全性和有效性的完整信息，请参阅产品特性概要。

【Livmarli(maralixibat)用药常见问题】

Livmarli是否可与食物或其他饮料同服？
Livmarli应在空腹状态下服用，具体为每日第一餐前30分钟。与食物同服可能会影响药物的吸收。

如果患儿在服用Livmarli后短时间内呕吐，应如何处理？
如果呕吐发生在服药后30分钟内，应咨询医疗保健提供者以获取具体指导。他们可能建议重复给药或等待至下一次预定剂量。

Livmarli是否有特殊的储存要求？
Livmarli应在室温下储存，远离过热和潮湿环境。始终保持药瓶紧闭，并置于儿童无法触及的地方。

Livmarli是否会影响其他药物或维生素的吸收？
是的，Livmarli可能会减少脂溶性维生素（A、D、E、K）和某些药物的吸收。医生可能会建议补充维生素或调整其他药物的服药时间以尽量减少相互作用。

开始服用Livmarli后，多久可以注意到瘙痒改善？
部分患者可能在开始服用Livmarli后的几周内注意到瘙痒减轻，但个体反应时间可能有所不同。定期随访医疗保健提供者以监测疗效非常重要。

服用Livmarli期间需要进行哪些监测？
医生会定期监测肝功能测试、脂溶性维生素水平和生长参数，以确保Livmarli的安全和有效使用。

Livmarli是否适用于1岁以下儿童？
Livmarli未批准用于1岁以下儿童。在该年龄组中的安全性和有效性尚未确定。

Livmarli是否可用于阿拉基综合征以外的其他肝病患者？
Livmarli专门批准用于阿拉基综合征的胆汁淤积性瘙痒。其在其他肝病中的安全性和有效性尚未确定，在批准适应症之外的使用应在专家监督下考虑。

服用Livmarli期间如果出现严重腹泻或腹痛，应如何处理？
如果出现严重腹泻、腹痛或任何新发或加重的症状，应及时联系医疗保健提供者。可能需要调整剂量或暂时停药。

【温馨提示】

如需要更多Livmarli(maralixibat)资讯，欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商，专注于全球新特药品进出口业务。

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