Targretin(Bexarotene,贝沙罗汀)在皮肤T细胞淋巴瘤治疗中的临床应用

在罕见肿瘤的治疗领域，Targretin®（贝沙罗汀/Bexarotene）为皮肤T细胞淋巴瘤患者提供了一种针对疾病皮肤表现的靶向治疗选择。

该药物最早于1999年以“孤儿药资格”获得美国FDA批准，至今已在全球36个国家或地区用于临床治疗。

2024年7月，Targretin®在中国香港和澳门获得上市批准，这标志着该药物首次在中国区域上市，为当地的CTCL患者提供了新的希望。

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药物特性

Targretin（贝沙罗汀）是一种类视黄醇药物，其化学结构与维生素A相关。

该药物通过选择性激活视黄素X受体（RXRα/RXRβ/RXRγ）来发挥治疗作用。

这种受体在细胞分化、增殖和凋亡的调控中扮演着关键角色。通过调控相关基因的表达，Targretin能够抑制肿瘤细胞的生长，并诱导细胞周期停滞和细胞凋亡。

临床应用

Targretin主要用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的皮肤表现，特别适用于对至少一次全身治疗反应不佳的患者。

皮肤T细胞淋巴瘤是一种原发性皮肤淋巴瘤，其特征是T淋巴细胞在皮肤中异常增殖和病变。

这种疾病的发展通常较为缓慢，可能需要几年到几十年的时间，但可能在同一部位复发或扩散到其他部位。

该疾病最常见的两种形式是蕈样肉芽肿和Sézary综合征。

治疗效果

在临床应用中，Targretin能够改善CTCL患者的皮肤病变症状，如红斑、斑块等。

该药物被纳入国际权威治疗指南的推荐治疗方案，包括美国国立综合癌症网络（NCCN）和欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）的指南，这从侧面印证了其在临床实践中的地位。

需要注意的是，Targretin的治疗需要在专业医生监督下进行，并定期监测血脂和甲状腺功能，因为可能引起相关副作用。

使用注意事项

Targretin以75mg口服明胶软胶囊的剂型供应，服用时需整粒吞服。

该药物有明确的禁忌症，孕妇绝对禁用，治疗期间需严格避孕。

对于CTCL患者来说，Targretin的上市提供了新的治疗选择。这种药物在国际临床实践中被视为治疗复发性皮肤T细胞淋巴瘤的标准药物之一。

药物可及性

Targretin在亚洲市场的开发始于2012年，当时日本米诺发源制药从卫材药业获得了在部分亚洲市场的开发和商业化权利。

该制药公司于2016年在日本上市Targretin，并已获得中国大陆的临床试验申请批准，以开始临床试验。

万联行已与米诺发源制药达成独家协议，负责香港和澳门的开发和商业化。

这一合作致力于通过提供Targretin作为CTCL患者的新治疗选择，改善该地区患者的生活质量。

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随着Targretin在更多地区的批准上市，这种药物将为越来越多的皮肤T细胞淋巴瘤患者提供靶向治疗选择。

对于患有这种罕见疾病的患者而言，新治疗选择的出现意味着他们面对疾病时有了更多的武器和信心。

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