Tinostamustine获FDA孤儿药认定用于恶性神经胶质瘤

Tinostamustine是一种潜在的首创药物，具有双重作用机制：双功能烷化活性和组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制功能。该药物在恶性神经胶质瘤的早期试验中展现出潜力。

美国FDA已授予Tinostamustine孤儿药认定，用于治疗恶性神经胶质瘤。这一认定凸显了该药物在应对胶质母细胞瘤治疗需求未满足领域的潜力。

据普渡制药公司(Purdue Pharma)公告，FDA的这一认定是基于Tinostamustine在早期研究中显示出的前景。该公司副总裁兼首席科学官Julie Ducharme表示：“美国每年有近1.5万人被诊断出胶质母细胞瘤。现有治疗方案的生存获益有限。FDA的这一认定是我们推进创新科学研发的重要里程碑。”

Tinostamustine将作为GBM AGILE II/III期试验的一部分进行评估。该试验是一项针对新诊断和复发性胶质母细胞瘤患者的多疗法研究平台。2025年9月，普渡制药与全球适应性研究联盟达成协议，将Tinostamustine纳入该试验框架。药物在试验中的最终评估取决于FDA在试验用新药申请提交后对试验方案的批准。

GBM AGILE试验采用适应性随机化平台设计，旨在通过评估不同疗法，为胶质母细胞瘤患者群体确定潜在有效的治疗方案。试验针对新诊断患者的要求包括：年龄不小于18岁，经组织学确诊为IV级胶质母细胞瘤，随机分组前14天内卡氏功能状态评分不低于60%。排除标准包括：既往接受过神经胶质瘤治疗、广泛软脑膜疾病、QTc间期超过规定值（男性450毫秒，女性470毫秒），或在入组前两年内有其他恶性肿瘤病史（特定皮肤癌除外）。

对于复发性疾病患者，要求包括：经组织学证实为IV级胶质母细胞瘤且在首次或第二次复发，既往接受过标准或实验性治疗，疾病进展符合神经肿瘤学反应评估标准修正版，且曾接受过放疗。其他关键纳入标准包括：两次扫描确认疾病进展，卡氏功能状态评分不低于70%。排除标准与新诊断患者相似，并额外包括放疗结束后3个月内早期进展、接受过超过2线化疗、以及曾使用洛莫司汀、贝伐珠单抗或其他 VEGF/VEGFR 靶向药物等。

在GBM AGILE试验中，所有实验疗法均分两个阶段进行评估：第一阶段为适应性随机筛选阶段，将治疗方法与共同对照组进行比较；符合资格进入第二阶段的疗法将在固定随机扩展队列中进行研究。

该试验的主要终点是总生存期，次要终点包括无进展生存期、客观缓解率和缓解持续时间。

普渡制药总裁兼首席执行官Craig Landau医学博士强调：“这一认定的背后，是面对恶性神经胶质瘤严峻现实的患者和家庭。我们致力于推进这一药物的研发，为目前治疗选择有限的患者带来希望。Tinostamustine代表着我们为解决这类侵袭性癌症患者迫切需求所迈出的重要一步。”

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