FDA授予Zilganersen用于治疗亚历山大病的突破性疗法认定

Ionis Pharmaceuticals公司用于治疗亚历山大病（AxD）的研究性药物Zilganersen获得了美国食品药品监督管理局授予的突破性疗法认定，这对其神经疾病研发管线是一个重要进展。这种罕见且破坏性极强的神经系统疾病目前尚无获批的疾病修正疗法，因此FDA的决定是应对这一长期未满足医疗需求的重要一步。

亚历山大病是一种累及儿童和成人的进行性神经退行性疾病。其特征是异常蛋白质在中枢神经系统积累，导致严重的症状，包括行动能力丧失、行走、说话、吞咽困难，在疾病晚期还会出现呼吸功能受损。许多患者病情迅速恶化，该疾病常常致命。鉴于疾病的严重性以及有效治疗方案的缺乏，突破性疗法认定旨在为那些展现出显著临床获益的强有力初步证据的疗法提供加速审评路径。

FDA的决定得到了评估Zilganersen在儿童和成人患者中疗效的关键临床试验的积极顶线数据支持。接受50 mg Zilganersen治疗的患者，其步态速度（通过10米步行测试测量）在61周内显示出具有统计学意义和临床意义的稳定。与对照组相比，接受该药物治疗的患者实现了33.3%的改善（p=0.0412）。据报道，该疗法耐受性良好，安全性表现优异，并且在关键次要终点上也一致观察到了获益。

这是Ionis公司在短时间内获得的第二个突破性疗法认定，此前FDA已授予其用于治疗严重高甘油三酯血症的药物olezarsen该资格。这些接踵而来的成就突显了该公司创新的实力以及其不断扩展的后期研发管线的深度。

Ionis公司计划在2026年第一季度为Zilganersen提交新药申请。公司还在努力于美国启动一项扩展访问计划，该计划将允许有紧急医疗需求的符合条件的患者在FDA完成正式审评期间获得该疗法。

对于亚历山大病社群——包括患者、护理者和医生而言，突破性疗法认定意味着向首个有望修正疾病而不仅仅是控制症状的潜在疗法迈出了期待已久的一步。随着Ionis公司准备其监管申报文件并扩展可及性途径，人们越来越希望Zilganersen能很快成为首个获批的、可改变这一毁灭性疾病进程的疗法。

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