欧盟批准赛诺菲Wayrilz(Rilzabrutinib)治疗免疫性血小板减少症
2025年12月23日，欧盟委员会已批准Wayrilz（rilzabrutinib），一种新型口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗对其他疗法难治的成人免疫性血小板减少症（ITP）患者。该批准基于欧洲药品管理局人用药品委员会提出的积极意见。
Wayrilz通过多免疫调节靶向不同免疫通路，有助于针对ITP的根本病因。ITP是一种由复杂免疫失调导致的罕见疾病，表现为血小板计数降低、出血及生活质量下降。
欧盟批准基于关键性LUNA 3三期研究数据。该研究显示，Wayrilz在达到主要和次要终点方面优于安慰剂，对血小板计数的持续提升及其他ITP症状改善具有积极作用。
LUNA 3三期研究评估了Wayrilz对比安慰剂在持续性或慢性ITP成人患者中的疗效与安全性。研究显示，与安慰剂组相比，接受Wayrilz治疗的患者在以下方面表现更优：
- 第25周时达到具有统计学意义的持续血小板应答（Wayrilz组23%对比安慰剂组0%）
- 首次血小板应答时间更快（Wayrilz组36天，安慰剂组未达到）
- 血小板应答持续时间更长（Wayrilz组最小二乘均值7周，安慰剂组0.7周）
根据专门用于评估ITP症状及影响的临床工具《免疫性血小板减少症患者评估问卷》测量，Wayrilz组患者在总体生活质量领域较基线改善10.6分，安慰剂组改善2.3分。该分析结果为描述性数据，未进行统计学效力检验。最常见的不良反应（发生率≥10%）包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和COVID-19。
Wayrilz已在美国和阿联酋获批用于ITP治疗，目前在日本和中国的上市申请正在审评中。该药物在美国获得了治疗ITP的快速通道和孤儿药资格认定，在欧盟和日本也获得了类似的孤儿药认定。针对其他适应症的开发中，美国食品药品监督管理局还授予Wayrilz治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病三种罕见疾病的孤儿药资格认定。Wayrilz治疗IgG4相关疾病亦获得了FDA快速通道认定和欧盟孤儿药认定。
关于LUNA 3研究
LUNA 3是一项随机、多中心三期研究，旨在评估Wayrilz对比安慰剂在成人及青少年持续性或慢性ITP患者中的疗效与安全性。患者接受口服Wayrilz（每日两次，每次400毫克）或安慰剂治疗，经历12至24周双盲治疗期、28周开放标签治疗期，以及为期四周的安全随访或长期扩展期。研究青少年部分目前仍在进行中。欧盟批准的主要终点是基于24周双盲治疗期内，成年患者在未接受救援治疗的情况下，能够在最后12周中至少有8周血小板计数达到或超过50,000/μL的比例。次要终点包括血小板应答时间、特定血小板应答的维持周数、救援治疗使用情况、身体疲劳评分以及出血评分变化。
关于Wayrilz
Wayrilz（rilzabrutinib）是首个通过多免疫调节针对ITP根本病因的BTK抑制剂。BTK在B细胞、巨噬细胞及其他先天免疫细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中起关键作用。借助赛诺菲的TAILORED COVALENCY®技术，Wayrilz能够选择性抑制BTK靶点。该创新疗法目前已在美国、欧盟和阿联酋获批用于治疗ITP，在中国和日本的上市申请正在审评中。
Wayrilz目前正在温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病等多种罕见疾病中进行研究。这些额外适应症尚处于研究阶段，尚未获得监管机构批准。
注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。
