单克隆抗体Tzield治疗1岁及以上2期1型糖尿病患儿在美获优先审评

美国食品药品监督管理局已受理Tzield(teplizumab-mzwv)的补充生物制品许可申请，并授予优先审评资格。该申请旨在将Tzield的适应症年龄范围从当前的8岁及以上扩大至1岁及以上，用于延缓诊断为2期1型糖尿病的患者发展为3期疾病。FDA的目标审评决定日期为2026年4月29日。

若获得批准，Tzield将成为首个用于延缓1岁及以上2期1型糖尿病儿童进展至3期疾病的疾病缓解疗法。Tzield是一种靶向CD3的单克隆抗体，通过作用于人体免疫T细胞，调节其活性，从而减少免疫系统对胰岛β细胞的自身攻击，减缓胰岛功能下降，实现延缓发病。该药物于2022年11月在美国首次获批，用于延缓8岁及以上2期1型糖尿病成人与儿童进展至3期疾病。

目前，Tzield已在中国、英国、加拿大、以色列、沙特阿拉伯、阿联酋和科威特获批用于相同适应症。2025年11月，欧洲药品管理局人用药品委员会对相同人群给出了积极的推荐意见。其他地区的监管审评仍在进行中。

此次补充申请基于正在进行的4期PETITE-T1D研究的中期数据。该研究为单臂、开放标签试验，共纳入23名年龄小于8岁的2期1型糖尿病患儿。受试者连续14天每日接受一次Tzield静脉输注，每人的研究随访期可长达26个月。试验主要终点为安全性和耐受性。

中位随访51.9周后的数据显示，所有患者均报告了治疗期间出现的不良事件，其中大多数为轻度或中度，与既往试验中观察到的情况一致。有3名患者因不良事件中止治疗，包括贫血、肝酶升高和斑丘疹。在此期间，有2名患者进展至3期1型糖尿病。分析时估计，患者不进展至3期疾病的概率为89.6%。

Tzield在PETITE-T1D研究人群中的安全性和有效性尚未获得任何监管机构的批准。优先审评适用于那些有望在严重疾病的治疗、诊断或预防方面带来显著改善的疗法。

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